식약처, 페닐케톤뇨증 치료 희귀의약품 '세피언스산' 허가…치료 기회 확대

식품의약품안전처가 페닐케톤뇨증 환자의 고페닐알라닌혈증 치료에 쓰는 수입 희귀의약품 '세피언스산(세피압테린)'을 3일 허가했다.

식약처는 소아와 성인 페닐케톤뇨증 환자의 고페닐알라닌혈증 치료에 사용하는 이 약을 이날 품목허가했다고 밝혔다.

페닐케톤뇨증은 아미노산의 일종인 페닐알라닌을 분해하는 효소의 유전자 돌연변이로 체내에 페닐알라닌이 쌓여 인지 능력 저하와 발달장애 등을 일으키는 유전성 희귀질환이다.

이 약은 체내에서 테트라하이드로비옵테린으로 전환돼 페닐알라닌을 분해하는 효소를 도와 혈중 페닐알라닌 수치를 낮춘다.

식약처는 이 약이 기존 치료제로 충족되지 않던 의료 수요에 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다고 밝혔다.

식약처는 해당 의약품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제49호로 지정하고 신속심사를 진행해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 했다.

식약처는 앞으로도 안전성과 효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사·허가해 환자의 치료 기회를 확대하겠다고 밝혔다.