노바티스 MS 신약 3상 성공…"간 독성 신호 없었다"

노바티스가 재발성 다발성경화증(MS) 치료제 '랩시도'의 3상 임상시험 2건에서 간 독성 신호 없이 목표를 달성했다.

노바티스는 1일(현지시간) 재발성 MS 환자를 대상으로 한 3상 리모델-1·2 시험에서 랩시도(성분명 레미브루티닙)가 연간 재발률 감소라는 1차 평가변수를 충족했다고 밝혔다. 피어스파마가 이날 보도했다.

랩시도는 사노피의 기존 치료제 오바지오(성분명 테리플루노마이드)와 비교해 연간 재발률을 더 크게 낮췄다. 염증성 뇌 병변도 개선했고 장애 진행과 관련한 2차 평가변수에서도 임상적으로 의미 있는 감소를 보였다.

노바티스는 특히 두 시험에서 "간 독성 신호가 없었고 하이법(Hy's Law) 기준에 해당하는 사례도 없었다"고 강조했다. 하이법은 치명적 약물 유발 간 손상 위험이 높은 환자를 가려내는 기준이다. 두 시험에는 약 2000명이 참여해 랩시도 또는 오바지오를 1대 1 비율로 투여받았다.

BTK 억제제 계열은 그간 MS 영역에서 간 독성 신호가 반복되며 기대에 못 미쳤다. 미국 식품의약국(FDA)은 사노피와 로슈의 경쟁 약물에 임상시험 보류 조치를 내린 바 있다.

사노피의 톨레브루티닙은 비재발성 이차진행성 MS 적응증에서 FDA 승인이 거부됐다. FDA는 완전답변서에서 중증 약물 유발 간 손상 위험을 지적했고, 하이법 기준에 해당하는 사례 6건이 포함됐다.

로슈의 페네브루티닙은 2023년 간 효소 수치 상승 2건으로 부분 임상 보류를 받았다. 로슈는 최근 재발성 MS 대상 3상 펜핸스1 연구에서 자사 BTK 약물 관련 하이법 사례 1건을 보고했다.

노바티스 대변인은 피어스파마에 리모델 시험에서 랩시도와 관련한 사망자는 없었다고 확인했다.

슈리람 아라드예 노바티스 최고의료책임자(CMO)는 "치료가 발전했음에도 강력한 재발 예방과 장애 진행 지연, 유리한 안전성 프로파일을 유지하는 경구 치료제에 대한 미충족 수요가 남아 있다"고 말했다.

랩시도는 2025년 9월 만성 자발성 두드러기(CSU) 치료제로 FDA 첫 승인을 받았다. 노바티스는 MS에서 경구용 옵션을 새로 도입해 생물학적제제보다 앞선 단계에서 투여하는 방안을 추진한다.

노바티스는 이번 발표에 앞서 자가면역 CAR-T 후보물질 랩캅타진 오토류셀의 임상에서 중증 면역 이상반응 합병증으로 환자 3명이 사망한 사실이 드러나 해당 CD19 후보물질의 개발을 여러 임상에서 중단했다. 여기에는 재발성 MS 환자 대상 1/2상도 포함됐다.