사이토키네틱스, 희귀 심근병증 치료제 첫 효과 입증

사이토키네틱스의 심근 미오신 억제제 '마이코조'(Myqorzo·성분명 아피캄텐)가 비폐쇄성 비대성 심근병증(nHCM) 환자에서 유의미한 치료 효과를 처음으로 입증했다.

28일(현지시간) 미국 제약 전문매체 피어스파마에 따르면 사이토키네틱스는 이번 주말 독일 뮌헨에서 열리는 유럽심장학회(ESC) 연례학술대회에서 임상 3상 '아카시아' 시험의 상세 데이터를 공개한다.

nHCM은 심장의 펌프 근육이 두꺼워지고 뻣뻣해져 혈액을 제대로 채우지 못하는 희귀 질환이다. 그동안 표준 치료법은 다른 대규모 심장 임상 결과를 바탕으로 추정한 수준에 그쳤다.

임상 결과에 따르면 마이코조 투여군은 36주 차에 심장 질환 증상 평가 설문인 KCCQ-CSS 점수가 위약군보다 3점 더 개선됐다. 72주까지 투여를 유지한 환자는 7점 차이를 보였다.

최대 운동 능력을 나타내는 최고 산소 섭취량(pVO2)도 36주 차에 위약군 대비 0.67ml/kg/min 개선됐다. 회사는 폐쇄성 비대성 심근병증(oHCM) 연구에서 0.35 상승만으로도 기능 개선이 시작될 수 있다고 본 만큼, 이번 수치는 그 기준의 약 2배에 달한다.

스티븐 하이트너 사이토키네틱스 최고의학책임자(CMO)는 피어스파마에 "환자들이 기분이 나아졌다고 보고했고 위약 대비 객관적으로 더 많이 운동할 수 있었다"고 말했다.

72주 차 종료 후 4주간 투약을 중단하자 마이코조 투여군의 KCCQ-CSS 점수가 위약군 수준으로 급격히 떨어졌다. 하이트너 CMO는 이를 약효의 "역증명"이라고 설명했다.

2차 평가 지표에서도 뉴욕심장협회(NYHA) 기능 등급과 심장 스트레스 지표인 NT-proBNP 등에서 유의미한 개선이 나타났다.

이번 성공은 브리스톨마이어스스큅(BMS)의 '캄지오스'가 지난해 nHCM 대상 유사 임상에서 기대에 못 미친 것과 대비된다. 캄지오스는 2022년 oHCM 적응증으로 처음 시장에 출시됐고, 마이코조는 2025년 같은 적응증으로 승인받았다.

nHCM 적응증이 추가되면 마이코조를 처방받을 수 있는 환자군이 약 2배로 늘어날 수 있다. 하이트너 CMO는 nHCM 유병률이 200명 중 1명에서 500명 중 1명 수준으로 보고된다고 전했다.

안전성 측면에서 마이코조는 전반적으로 양호한 내약성을 보였다. 다만 이상반응으로 투약을 조기 중단한 비율은 마이코조군 7%로 위약군 1.9%보다 높았다.

마이코조는 2025년 승인 당시부터 심부전 위험에 대한 박스 경고를 달고 있으며, 회사는 미국 식품의약국(FDA)이 요구한 위험 평가·완화 전략(REMS)을 운영 중이다.

임상에서 마이코조군 2명(0.8%)만 약물의 이완 효과와 관련된 심부전으로 진행됐다. 좌심실 박출률(LVEF)이 기준치인 50% 아래로 떨어진 참가자는 27명(10.5%)이었고, 이 중 21명은 용량 조절로 시험을 계속했다.

다만 LVEF 감소와 무관한 심부전은 마이코조군에서 10명 더 발생해 위약군 3명과 불균형을 보였다. 모든 심부전 사례는 용량 적정 단계인 시험 초기에 발생했다.

하이트너 CMO는 이를 박출률만으로 용량을 조절한 인공지능(AI) 알고리즘의 초기 처방 결정 탓으로 봤다. 이후 의사 판단으로 처방한 연장 연구에서는 박출률과 무관한 심부전이 390명 중 2명으로 줄었다.

사이토키네틱스는 아카시아 데이터를 바탕으로 4분기 말까지 FDA에 nHCM 적응증 추가 승인을 신청할 계획이다. 마이코조는 현재 미국과 중국에서 oHCM 치료제로 판매되고 있으며, 영국과 유럽연합(EU)에서도 승인을 받아 지난 6월 독일부터 순차 출시 중이다.