프리오반트, 피부근염 치료제 美 FDA 승인…첫 표적 치료제

프리오반트 테라퓨틱스가 이중 TYK2/JAK1 억제제 브레포시티닙으로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 피부근염(DM) 성인 환자를 위한 하루 한 알 경구약으로, 회사가 처음 확보한 허가다.

28일(현지시간) 피어스파마에 따르면 프리오반트는 브레포시티닙이 '리스라야'라는 제품명으로 피부근염 성인 환자 치료제로 승인받았다고 밝혔다. 피부근염은 진행성 근력 약화와 광범위하고 통증·가려움을 동반한 피부 병변이 특징인 자가면역 질환이다.

리스라야는 피부근염에서 승인된 첫 표적 치료제라는 의미를 갖는다. 이 질환은 전통적으로 만성 고용량 스테로이드로 치료돼 왔다. 프리오반트는 27일 발표에서 피부근염이 신체 장애, 피부·근육 통증, 피부 변형, 빛·접촉 민감성 등을 통해 환자의 삶의 질을 크게 떨어뜨린다고 설명했다.

승인된 적응증 범위도 넓다. 질병 활성도나 임상 양상, 이전 치료 이력에 따른 제한 없이 피부근염 성인 환자에게 사용할 수 있다. 기존 비표적 치료제의 대체 요법으로도, 추가 병용 요법으로도 쓸 수 있다고 회사는 덧붙였다.

이번 승인은 후기 단계 '밸러' 임상시험 데이터를 근거로 이뤄졌다. 프리오반트는 이 시험을 지금까지 수행된 피부근염 연구 가운데 최대 규모라고 소개했다.

피부근염 환자 241명을 대상으로 리스라야 두 용량을 위약과 비교한 이 시험에서, 1년 투여 후 고용량군의 평균 근염 총개선점수(TIS)는 46.5로 위약군의 31.2를 웃돌아 1차 평가지표를 충족했다.

프리오반트는 승인 발표에서 리스라야 투여 환자의 TIS 개선이 빠르면 4주차부터 나타나 시간이 지날수록 커졌고 시험 종료 시점까지 유지됐다고 밝혔다. 또한 시험 종료 시점에 리스라야 투여 환자의 55%가 TIS에서 중등도 이상의 개선을 달성하면서 스테로이드를 최소로 쓰거나 아예 쓰지 않은 반면, 대조군에서는 30%에 그쳤다.

회사는 환자 스스로 느낀 변화도 강조했다. 질병의 전반적 활성도를 묻는 질문에 리스라야 투여 환자들은 위약 투여 환자보다 4배 이상 큰 개선을 보고했다고 전했다.

리스라야가 피부근염 환자의 일상에 어느 정도 독립성을 되찾아 줄 가능성도 언급했다.

JAK 계열 약물인 리스라야에는 중대한 감염, 사망, 악성종양, 주요 심혈관계 이상반응, 혈전증에 대한 박스 경고가 붙을 것으로 예상된다. 밸러 시험에서 기록된 흔한 부작용으로는 상기도 감염, 두통, 피로, 요로 감염, 오심, 독감 등이 있었다.

벤 짐머 프리오반트 최고경영자(CEO)는 27일 성명에서 리스라야 승인을 "피부근염 커뮤니티에 역사적인 순간"이라고 평가했다.

그는 "피부근염 성인 환자들이 마침내 근본적으로 새로운 치료 옵션을 갖게 돼 기쁘다"며 "질병의 생물학을 표적으로 삼도록 설계됐고 환자가 일상에서 느끼고 기능하는 방식을 의미 있게 개선하는 것으로 확인된 치료제"라고 말했다.

이번 승인은 프리오반트의 첫 허가다. 프리오반트는 로이반트가 2022년 화이자와의 계약으로 브레포시티닙과 TYK2 억제제 롭사시티닙을 확보하며 설립한 회사다.

회사는 3상 진입 과정에서 피부근염을 이 약물의 주요 적응증으로 정했지만, 2023년 루푸스 2상 시험 실패가 임상 이력에 흠집을 남기기도 했다.

프리오반트는 이 분자에 대한 추가 적응증 확보를 목표로 하고 있다. 비감염성 포도막염 3상 시험이 진행 중이며, 최근 피부 사르코이드증 후기 단계 시험에서 환자 등록을 시작했다.