레볼루션 메디슨스 췌장암 신약 라손크 美 승인…'역사적 출시' 기대 속 약가·적응증 과제

췌장암 신약 라손크(Rasonque)의 미국 승인을 두고 현장 의료진과 투자자들이 '역사적 출시'를 기대하면서도, 높은 약가와 모호한 적응증 기준 등 풀어야 할 과제가 남아 있다는 평가가 나온다.

28일(현지시간) 피어스파마에 따르면 레볼루션 메디슨스(RevMed)는 전이성 췌장암 치료제 라손크(성분명 다락소라십)의 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다고 밝혔다.

시카고 시티오브호프의 의학종양학자 아자즈 칸 박사는 이번 승인 소식을 접하고 "놀랐다"면서도 "환자와 가족, 그들이 사는 지역사회에 더 밝은 미래가 열리길 기대한다"고 말했다.

칸 박사는 올여름 미국임상종양학회(ASCO)에서 레볼루션 메디슨스가 췌장암 데이터로 기립박수를 받던 현장에 있었다. 그는 "우리가 사는 정말 놀라운 시대"라고 평가했다.

레볼루션 메디슨스의 마크 골드스미스 최고경영자(CEO)도 투자자 대상 콘퍼런스콜에서 "오늘은 전이성 췌장암 환자에게 역사적인 진전"이라며 "이번 승인은 주로 Ras 유전자 변이에 의해 발생하는 췌장암을 겨냥한 10년 이상의 연구 성과를 입증한 것"이라고 강조했다.

시장에서는 라손크의 블록버스터 가능성을 일찍부터 점쳐 왔다. 에버코어 ISI 애널리스트들은 2027년 매출이 이미 17억6000만 달러(약 2조6400억원)에 이를 것으로 전망했고, 구겐하임증권은 내년 약 9억 달러(약 1조3500억원)에서 2028년 22억 달러(약 3조3000억원)로 급증할 것으로 내다봤다.

에버코어 애널리스트들은 "잠재적으로 역사적인 종양학 출시가 계속 기대된다"며 "라손크는 역사상 가장 빠른 종양학 출시가 될 재료를 갖췄다"고 평가했다.

출시 속도는 확대접근프로그램(EAP)에 참여 중인 환자들을 얼마나 빨리 상업용 고객으로 전환하느냐에 달려 있다. 제프리스 애널리스트들은 첫 달에 절반이 전환하고 이후 매달 10%씩 추가될 것으로 예상했다.

레볼루션 메디슨스의 앤서니 만치니 최고글로벌사업화책임자는 전환에 몇 달이 걸릴 것으로 내다봤다. 그는 "모든 기관의 담당 의사와 긴밀히 협력해 임상적으로 적절한 시점에 상업용 치료제로 전환하도록 지원하겠다"며 "EAP 포털은 오늘 닫히지만 제한된 전환 기간 동안 이용 가능하며, 적격 환자의 치료 연속성을 지원하는 것이 목표"라고 설명했다.

다만 환자가 고객으로 전환되는 과정에서 가장 큰 걸림돌은 라손크의 높은 약가다.

레볼루션 메디슨스는 권장 일일 용량 300㎎ 기준 30일분을 할인·리베이트 전 3만9800달러(약 5970만원)로 책정했다.

만치니 책임자는 "이 가격은 RASolute 302 임상에서 입증된 전례 없는 전체생존기간 개선 효과와 광범위한 임상적 가치를 반영한 것"이라고 말했다.

잭 앤더스 최고재무책임자(CFO)는 대부분의 적격 환자가 메디케어 같은 정부 보험 프로그램을 통해 약을 보장받을 것으로 예상한다고 밝혔다.

보험 혜택을 받지 못하는 환자를 위해 레볼루션 메디슨스는 온패스(OnPath)라는 환자 지원 프로그램을 마련했다. 본인부담금 0달러를 제공하도록 설계된 이 프로그램은 EAP 참여 환자와 신규 환자를 모두 지원한다.

만치니 책임자는 "자발적 프로그램이며 환자가 직접 가입한다"며 "매우 광범위하게 제공될 것이고 높은 참여율이 기대된다"고 말했다.

칸 박사는 궁극적으로 약 접근성을 보장해야 하는 부담이 레볼루션 메디슨스에 있다고 지적했다. 그는 "머크나 제넨텍처럼 수년간 수백 개의 약을 만들어 온 회사가 아니라, 이번이 첫 약인 완전히 새로운 회사"라며 "더 큰 질문은 레볼루션 메디슨스가 이를 어떻게 처리하느냐"고 말했다.

레볼루션 메디슨스에 따르면 시티오브호프 같은 학술의료기관이 라손크 시장의 약 40%를 차지한다. 칸 박사는 자신이 속한 병원의 종양내과 의사들이 약을 적극적으로 처방할 것이라고 확신하면서도, 지역사회 의료기관 특히 농촌 지역의 종양내과 의사에게 다가가려면 더 전담적인 아웃리치 노력이 필요할 것이라고 내다봤다.

만치니 책임자는 "환자의 60%가 지역사회 종양학 진료에서 치료를 받기 때문에 광범위한 지역사회 교육과 진료 현장 차원의 참여가 똑같이 중요하다"며 "종양학, 경구용 항암제, 위장관암, 신제품 출시에 깊은 경험을 가진 세계적 수준의 사업화 조직을 구축했고, 미국 의과학연락관(MSL)들이 1년 넘게 활동하며 과학적 교류를 통해 임상 전문가들과 소통해 왔다"고 설명했다.

한편 레볼루션 메디슨스는 라손크를 기존 치료를 받은 췌장암 환자에게 공급하는 동시에, 1차 치료에서 화학요법 대비 우월성을 입증하기 위한 임상도 서두르고 있다. 칸 박사는 이것이 회사에 남은 큰 과제 중 하나이며, 라손크의 메가블록버스터 잠재력을 완전히 열기 위한 핵심이라고 평가했다.

라손크의 승인 적응증은 "최소 한 번 이상의 전신 치료를 받은 전이성 췌장 선암 성인 환자"가 우선이지만, FDA는 "다제 전신 치료 대상이 아닌 환자"에게도 사용을 허가했다.

문제는 이 기준이 무엇을 뜻하는지 아무도 정확히 모른다는 점이다.

앨런 샌들러 최고개발책임자는 "미국 처방 정보에는 환자가 다제 전신 치료 대상인지 여부를 판단하는 구체적 기준이 정의돼 있지 않다"며 "승인된 옵션 중 치료 결정은 담당 의사가 환자와 상의해 내려야 한다"고 말했다.

애널리스트들은 실제 임상 현장에서 어떻게 적용될지 불확실함에도 예상보다 넓은 적응증을 긍정적으로 평가했다.

구겐하임 애널리스트들은 "승인된 적응증이 RASolute 302의 등록 기준보다 약간 더 유연해 상승 시나리오"라며 "최상의 경우 승인에 Ras 변이 검사가 요구되지 않는다"고 분석했다.

애널리스트들에 따르면 레볼루션 메디슨스는 전이성 췌장암 환자의 25%가 처음부터 화학요법으로 치료받지 않는 것으로 추정해 왔다.

칸 박사는 1차 치료 옵션의 의미가 결국 암 치료 가이드라인과 보험사 보장 여부에 달려 있다고 봤다. 그는 "이제 이 약의 지불자인 보험사와 대화해야 하고, 가이드라인에 대해서도 논의해야 한다"며 "분명 흥미로운 대화가 될 것"이라고 말했다.