지투지바이오, 치매 주사제 GB-5001 임상 1상 통과∙∙∙월 1회 투여로 복약 부담 낮춘다

지투지바이오가 개발 중인 알츠하이머성 치매 치료용 장기지속형 주사제 'GB-5001'이 국내 임상 1상에서 안전성과 내약성을 확인했다. 회사는 충남대학교병원에서 건강한 남성 자원자를 대상으로 진행한 임상 1상 최종 결과를 공시를 통해 발표했다. 이번 임상은 식품의약품안전처와 충남대학교병원 의학연구윤리심의위원회(IRB)의 승인을 받아 진행됐다.

GB-5001은 기존 치매 치료 경구제가 지닌 구조적 한계를 해결하기 위해 설계된 약물이다. 도네페질 성분의 알약은 매일 복용해야 하는데, 인지 기능이 저하된 치매 환자는 복약 시기를 잊거나 삼킴 장애로 약을 거부하는 경우가 빈번하다. GB-5001은 4주에 한 번 근육주사하는 방식으로 이 문제를 해결하려는 접근이다.

■ 경구제 수준의 혈중 농도, 부작용 위험은 낮아

이번 임상 1상은 단회연구(Part A·B)와 다회연구(Part C)로 구성됐다. 단회연구는 2024년 1월 3일부터 같은 해 10월 16일까지, 다회연구는 2025년 9월 17일부터 2026년 4월 24일까지 진행됐다.

140mg 다회 투여군(4회 근육주사)의 약물이상반응 발현율은 12.50%(1/8명, 3건)였다. 임상 기간 중 사망, 중대한 이상사례, 약물 과민반응은 발생하지 않았고 이상사례로 인한 중도탈락도 없었다.

약동학 분석에서는 28일 간격으로 4회 투여한 결과, 투여 횟수가 늘수록 혈중 노출이 증가했고 3~4회 투여 내에 항정상태에 근접하는 것으로 확인됐다. 항정상태에서의 평균 혈중 농도(Cav,ss)는 20.32ng/mL로, 기존 경구제 아리셉트 5mg의 22.65ng/mL와 유사한 수준이었다.

최고 혈중 농도(Cmax,ss)는 24.93ng/mL로 경구용 아리셉트정 5mg의 32.08ng/mL보다 낮았다. 이는 혈중 농도 최고·최저 간 변동 폭이 작다는 의미로, 농도 급증에 따른 위장관 장애(구역, 구토 등) 부작용 위험을 낮출 수 있다는 점에서 임상적으로 유의미한 결과다.

단회 투여에서는 70~280mg 범위에서 전신 노출에 대한 용량 비례성이 확인됐고, 투여 용량 증가가 안전성에 미치는 영향은 뚜렷한 차이를 보이지 않았다.

■ 이노램프 플랫폼 기술, 치매 넘어 비만·당뇨로 확장

GB-5001에는 지투지바이오의 독자 약물 전달 플랫폼 기술인 '이노램프(InnoLAMP)'가 적용됐다. 미립구 방식으로 약물을 체내에서 서서히 방출해 초기 과다 방출을 억제하고, 한 달 이상 일정한 혈중 농도를 유지하도록 설계됐다.

이 플랫폼 기술은 치매 치료제에 국한되지 않는다. 지투지바이오는 GLP-1 계열 비만·당뇨 치료제에도 이노램프 기술을 적용해 베링거인겔하임 등 글로벌 빅파마와 장기지속형 주사제 공동 개발을 진행 중이다.

또한 이 프로젝트는 지투지바이오 단독 개발이 아니라, 휴메딕스·한국파마 등 국내 주요 제약사들과 전략적 투자 및 공동 개발 파트너십을 맺고 추진하는 협력 모델이다.

■ 글로벌 무대 데뷔와 시장 규모

지투지바이오는 2026년 7월 영국 런던에서 열린 세계 최대 치매 학술대회 '알츠하이머 협회 국제컨퍼런스(AAIC 2026)'에 참가해 GB-5001의 다회 투여 임상 1상 결과를 글로벌 무대에 처음 공개했다.

글로벌 시장조사기관 델브인사이트(DelveInsight)에 따르면, 주요 7개국의 알츠하이머 치료제 시장은 2025년 기준 약 40억 달러(약 5조 3,000억 원) 규모다. 이 중 도네페질 성분만 약 15억 달러의 매출을 기록하는 핵심 성분으로, 2036년경에는 전체 시장이 약 400억 달러로 급성장할 전망이다.

이번 임상을 주도한 홍장희 충남대학교병원 교수는 "GB-5001은 양호한 내약성과 함께 초기 방출이 억제되고 한 달 이상 일정 수준의 혈중 농도가 유지되는 안정적인 약동학적 특성을 보였다"며 "향후 환자와 보호자의 투약 부담 및 복약 불편을 줄이는 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대한다"고 밝혔다.

회사는 이번 임상 데이터를 바탕으로 글로벌 제약사와의 기술이전(License-out) 및 공동 개발 등 다양한 사업 협력을 추진할 계획이다. 후속 임상은 실제 알츠하이머 환자를 대상으로 한 2·3상으로 이어질 예정이며, 2028년경 본격적인 제품 상업화를 목표로 하고 있다.

다만 회사 스스로도 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준이라고 명시했다. 임상 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 경우 상업화 계획을 변경하거나 포기할 가능성도 있다는 점은 투자자와 이해관계자들이 유념해야 할 대목이다.