주가 13% 띄운 블록버스터 신약…희귀 근육질환 3상 성공

아르젠엑스의 블록버스터 약물 '비브가르트'가 희귀 자가면역질환인 근염 임상 3상에서 성공하며 적응증 확대에 청신호를 켰다.

17일(현지시간) 바이오 전문매체 바이오파마 다이브에 따르면 네덜란드 바이오 제약사 아르젠엑스는 피하주사 제형인 '비브가르트 하이트룰로'가 근염 환자 대상 3상 연구에서 1차 평가변수를 충족했다고 밝혔다.

이번 임상은 근육을 공격하는 희귀 자가면역질환인 근염 환자를 대상으로 진행됐다. 연구에는 피부 발진을 동반하는 피부근염(DM)과 근육 세포를 파괴하는 면역 매개 괴사성 근병증(IMNM) 등 두 가지 아형의 환자가 포함됐다.

특히 IMNM은 승인된 치료제가 없는 질환으로, 환자 수는 약 2만명으로 추산된다. 피츠버그 대학 근염센터의 로힛 아가왈 교수는 "지금까지 환자들에게 제공할 수 있는 표적 치료법이 제한적이었다"고 설명했다.

아르젠엑스에 따르면 비브가르트는 위약과 비교해 투여 4주차부터 빠르고 지속적인 개선 효과를 보였다. 52주 후 총 개선 점수(TIS)는 위약군 대비 평균 15.4점 더 높았으며, 안전성은 이전 연구와 일관되게 나타났다.

다만 이번 결과는 IMNM 아형 환자군에서 나타난 강력한 효능 데이터가 주도했다. 피부근염(DM) 환자군에서도 의미 있는 개선을 보였으나 통계적 유의성에는 도달하지 못했다.

긍정적인 임상 결과에 힘입어 이날 아르젠엑스 주가는 13% 이상 급등했다. 리링크 파트너스의 토마스 스미스 애널리스트는 "특히 승인된 치료법이 없는 IMNM 아형에서 의미 있는 확장 기회를 의미하는 긍정적인 결과"라고 평가했다.

비브가르트는 2021년 전신 중증근무력증(gMG) 치료제로 처음 허가받은 아르젠엑스의 핵심 품목이다. 올해 상반기에만 약 29억달러(약 4조3500억원)의 매출을 기록했으며, 회사의 시가총액은 600억달러(약 90조원)를 넘어섰다.

아르젠엑스는 향후 학회에서 상세한 연구 결과를 발표할 계획이다.