신기능 저하를 '개선'으로…오츠카, IgA 신증 새 지평 열다

오츠카의 면역글로불린A(IgA) 신증 치료제 '복스액트'가 3상 임상에서 세계 최초로 환자의 신기능 저하를 건강한 성인 수준으로 안정시키는 데 성공했다.

3일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스파마에 따르면 오츠카는 시베프렌리맙(sibeprenlimab, 제품명 복스액트)의 3상 임상 'Visionary' 2년차 결과를 하와이에서 열린 'GlomCon 2026' 학회에서 발표했다.

이번 연구에서 복스액트는 신기능 지표인 연간 추정 사구체여과율(eGFR) 변화율을 2년간 +0.3mL/min/1.73m² 기록했다. 이는 신기능이 오히려 소폭 개선됐음을 시사하는 수치다. 위약군은 같은 기간 -4.2mL/min/1.73m²를 기록해 신기능이 악화됐다.

복스액트의 결과는 국제신장학회(KDIGO) 가이드라인이 제시한 정상인의 연령 관련 eGFR 감소율(연간 1mL/min/1.73m² 미만) 기준을 충족한다. IgA 신증 환자의 신기능 저하를 정상인 수준으로 막은 첫 사례다.

존 크라우스 오츠카 최고의료책임자(CMO)는 피어스파마와의 인터뷰에서 "IgA 신증 환자에서 2년간 eGFR이 안정적으로 유지된 것은 매우 의미 있는 결과"라며 "신기능을 보존하는 것은 투석이나 이식으로 이어지는 이 질환에서 믿을 수 없을 만큼 중요하다"고 강조했다.

이번 결과는 1년차 중간 분석 당시 기록했던 연간 eGFR 감소율(-3mL/min/1.73m²)보다 크게 개선된 수치다. 당시 기대에 미치지 못하는 결과와 항체약물반응(ADA) 우려로 실망감을 안겼으나, 2년차 데이터로 장기 효능을 입증하며 분위기를 반전시켰다.

경쟁 약물과의 격차도 벌렸다. APRIL/BAFF 이중 억제제인 베라 테라퓨틱스의 '트루타크나'는 2b상에서 96주간 연간 eGFR 변화율이 -0.6mL/min/1.73m²였다. 복스액트가 신기능 보존 효과에서 우위를 보인 셈이다.

복스액트는 B세포 생존과 항체 생성을 돕는 신호 단백질 'APRIL'을 표적으로 한다. 안전성 프로필은 위약과 유사했으며(35% 대 33%), 감염 발생률은 오히려 위약군(4%)보다 낮은 1.9%를 기록했다.

오츠카는 이번 데이터를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)에 복스액트의 가속 승인을 정식 승인으로 전환하기 위한 신청서를 제출할 계획이다. 기존 프리필드 시린지 제형에 자동주사기(오토인젝터)도 추가할 예정이다.

복스액트는 2025년 11월 가속 승인 이후 가파른 매출 성장세를 보이고 있다. 올해 상반기에만 171억엔(약 1억1000만달러, 1650억원)의 매출을 기록했다. 이에 오츠카는 올해 매출 전망을 기존 250억엔에서 600억엔으로 두 배 이상 상향 조정했다.