RA캐피탈, 희귀질환 신약사 나스닥 우회상장…2600억 확보

희귀질환 신약 개발사 오크힐바이오가 스팩(SPAC·기업인수목적회사) 합병을 통해 나스닥 상장에 성공하며 약 2600억원의 개발 자금을 확보했다.

27일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스바이오텍에 따르면, 오크힐바이오는 RA캐피탈이 후원하는 스팩 '리서치 얼라이언스 코퍼레이션 III(RACC)'와의 합병을 통해 나스닥에 입성한다. 이번 합병으로 탄생하는 통합 법인은 '오크힐바이오' 사명을 사용하며, 총 1억7500만달러(약 2625억원)의 현금을 확보하게 된다.

확보된 자금은 엔젤만증후군 치료제 후보물질 '루고너센(rugonersen)'의 3상 임상과 신약허가신청(NDA)에 투입된다. 회사는 2029년 임상 최종 데이터 확보와 미국 식품의약국(FDA) 허가 신청을 목표로 하고 있다.

루고너센은 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 기반 신약이다. 중추신경계에서 특정 유전물질(UBE3A-ATS)에 결합해 이를 분해하고, 비활성화된 부계 'UBE3A' 유전자를 깨워 정상적인 뇌 기능에 필요한 단백질 발현을 복원하는 기전이다.

오크힐바이오는 2025년 초 로슈로부터 루고너센의 권리를 확보했다. 엔젤만증후군은 신생아 1만5000명 중 1명꼴로 발생하는 희귀 유전질환으로, 심각한 발달 지연과 운동 능력 장애, 언어 장애 등을 유발한다.

현재 엔젤만증후군 치료제 시장에서는 치열한 3파전이 예상된다. 울트라제닉스의 'GTX-102'와 아이오니스 파마슈티컬스의 'ION582' 역시 3상 임상 단계에 있어 루고너센과 직접 경쟁하게 된다.

오크힐바이오는 2022년 다케다가 2019년 샤이어를 인수하며 확보한 2개 자산을 기반으로 분사한 기업이다. 합병 절차는 연말까지 마무리될 예정이며, 새 법인은 'OAKH'라는 티커로 거래된다.

조쉬 디슬러 오크힐바이오 최고경영자(CEO)는 "최근 3상 임상 'BEACON'의 첫 환자 투여를 마쳤다"며 "루고너센이 엔젤만증후군 환자와 가족들의 삶에 의미 있는 변화를 가져올 잠재력을 평가할 수 있기를 기대한다"고 밝혔다.