치료제 없던 희귀 면역질환…'조엔자' 국내 첫 허가

치료제가 없던 희귀 면역이상 질환인 '활성화된 PI3K 델타 증후군(APDS)'의 첫 치료제가 국내 허가를 받았다.

식품의약품안전처는 10일 희귀의약품 '조엔자정(레니올리십인산염)'의 수입 품목을 허가했다고 밝혔다.

활성화된 PI3K 델타 증후군(APDS)은 PI3K 델타 단백질의 유전적 이상으로 발생하는 희귀질환이다. 이로 인해 면역 저하, 반복적인 감염, 림프 증식 등 다양한 면역 이상 증상이 나타난다.

'조엔자'는 PI3K 델타를 선택적으로 억제하는 기전을 가졌다. 이를 통해 과도하게 활성화된 세포 내 신호전달을 정상화시켜 치료 효과를 나타낸다.

이번 허가는 식약처의 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)'를 통해 이뤄졌다. '조엔자'는 GIFT 제27호로 지정돼 신속심사를 거쳐 의료 현장에 빠르게 도입될 수 있게 됐다.

식약처는 "안전성과 유효성이 확인된 혁신 치료제가 신속히 허가돼 환자의 치료 기회를 확대할 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 전했다.