위약 임상 필요없다…FDA, 거절했던 유전자치료제 입장 번복

미국 식품의약국(FDA)이 이전에 거절했던 희귀질환 유전자치료제에 대한 입장을 번복하면서, 개발사가 품목허가를 재신청하기로 해 귀추가 주목된다.

22일(현지시간) 바이오 전문매체 바이오파마 다이브에 따르면, 리젠엑스바이오(Regenxbio)는 희귀 신경퇴행성 질환인 헌터증후군 유전자치료제 '나브선리'(Navsunli)의 품목허가를 FDA에 다시 신청할 것이라고 밝혔다.

이는 FDA가 품목허가 심사를 위해 위약대조 임상이 필요할 수 있다는 기존 입장을 철회한 데 따른 것이다. 리젠엑스바이오는 FDA와 논의 끝에 '나브선리'의 잠재적인 신속 승인에 필요한 다음 단계에 대해 합의에 이르렀다고 설명했다.

FDA는 기존 '나브선리'의 임상 데이터가 충분하다고 인정했으며, 현재 진행 중인 임상을 확대하거나 새로운 연구를 시작할 필요가 없다는 점을 명확히 했다.

앞서 FDA는 지난 2월 리젠엑스바이오의 품목허가 신청을 거절한 바 있다. 당시 FDA는 과거 연구된 환자 데이터와 비교하는 '자연사' 분석 방식과 설득력 없는 '대리 평가지표' 사용을 문제 삼았다.

이는 마티 마커리(Marty Makary) 전 FDA 국장과 비네이 프라사드(Vinay Prasad) 전 생물의약품 검토 책임자 시절 강화됐던 심사 기조의 영향으로 풀이된다. 당시 FDA는 희귀질환 분야에서 통용되던 일부 관행에 비판적인 입장을 취하며 제약사들의 불만을 샀다.

리젠엑스바이오는 FDA 결정에 항소했으며, 논의 과정에서 FDA로부터 가장 시급한 상호작용인 'A형 회의'(Type A meeting)를 요청하라는 권고를 받았다. 오는 7월 회의 이후 회사는 신청서를 다시 제출할 예정이며, FDA는 이를 신속하게 검토할 방침이다.

커란 심슨(Curran Simpson) 리젠엑스바이오 최고경영자(CEO)는 성명을 통해 "새로운 FDA 지도부가 희귀질환의 특수성을 이해하고, 신속 승인 경로를 사용해 혁신 치료제를 환자에게 제공하려는 의지를 보여 고무적"이라고 말했다.

FDA의 입장 선회는 리젠엑스바이오에만 국한되지 않는다. 유전자치료제 개발사 유니큐어(UniQure), 항암제 개발사 리플리뮨(Replimmune), 대형 제약사 사노피(Sanofi) 등도 최근 비슷한 구제 조치를 받았다.

투자회사 레이몬드 제임스의 션 맥커천 애널리스트는 고객에게 보낸 메모에서 "이는 FDA의 훨씬 유연해진 새로운 접근 방식을 명확히 보여준다"며 "리젠엑스바이오와 헌터증후군 환자들에게 유리한 결과가 예상된다"고 분석했다.

이 소식이 전해지자 이날 오전 리젠엑스바이오의 주가는 장중 한때 17%까지 급등했다.