FDA 두 번 퇴짜→의회 개입…우여곡절 신약, 사명 바꾼 이유는

미국 식품의약국(FDA)으로부터 두 차례나 승인이 거절됐던 희귀질환 치료제를 개발한 스텔스 바이오테라퓨틱스가 '마이티 테라퓨틱스'로 사명을 변경하고 상업화 기업으로의 전환을 선언했다.

16일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스파마에 따르면 스텔스 바이오테라퓨틱스는 연구개발(R&D) 중심에서 상업화 바이오기업으로 전환한 정체성을 반영해 '마이티 테라퓨틱스(Mighty Therapeutics)'로 사명을 변경한다고 밝혔다.

이번 사명 변경은 지난해 9월 초희귀질환인 바르트 증후군 치료제 '포지니티'(성분명 엘라미프레타이드)가 FDA 허가를 받은 데 따른 것이다. 포지니티는 바르트 증후군에 대한 최초의 치료제이자 이 회사의 첫 상용화 약물이다.

바르트 증후군은 심장과 다른 근육을 약화시키는 X염색체 연관 유전 질환이다. 환자들은 주로 40대를 넘기지 못하며, 생후 4년 내 사망률이 가장 높은 치명적인 질병이다.

하지만 포지니티의 승인 과정은 순탄치 않았다. FDA는 수년에 걸쳐 두 차례나 이 약의 승인을 거절했다. 이는 결국 대중의 항의와 14명에 달하는 미 의회 의원들의 개입으로 이어졌다.

의원들은 당시 FDA 국장이었던 마티 마카리 박사에게 포지니티의 승인 절차에 대한 명확한 설명을 요구하며 압박했다. 결국 포지니티는 최종적으로 허가 관문을 통과했다.

회사는 승인 거절 과정에서 현금 확보를 위해 직원의 30%를 해고하는 등 존폐 위기를 겪기도 했다. 지난해 극적인 승인으로 회사는 새로운 장을 맞게 됐고, 사명 변경으로 재도약을 알린 셈이다.

회사에 따르면 올해 4월 말 기준 33명의 환자가 포지니티 치료를 시작했으며, 이 중 85%가 보험 적용을 받고 있다. 회사는 이를 두고 "치료 센터 전반에 걸쳐 의미 있는 초기 채택을 반영한다"고 설명했다.

마이티 테라퓨틱스는 포지니티 외에도 건성 노인성 황반변성(dry AMD), 리 증후군 등 다양한 희귀 및 노화 관련 질환의 근간이 되는 미토콘드리아 기능 장애 개선을 목표로 하는 파이프라인을 보유하고 있다.

바르트 증후군 환자인 워커 버거는 회사 보도자료를 통해 "'마이티(Mighty)'라는 단어를 들으면 힘들 때도 계속 나아가는 것이 생각난다"며 "우리 커뮤니티가 얼마나 강한지를 반영하는 이름을 선택한 회사를 보며, 앞으로 다가올 일에 대한 희망을 느낀다"고 말했다.