발작 78% 줄인 신약…“빅파마 도움 없이 독자 출시”

라포트 테라퓨틱스가 뇌전증 신약 후보물질의 독자적인 상업화에 대한 강한 자신감을 내비쳤다. 임상 2상에서 발작 빈도를 78% 줄인 신약 후보물질 'RAP-219'를 빅파마의 도움 없이 직접 출시하겠다는 계획이다.

12일(현지시간) 바이오 전문매체 바이오파마 다이브(BioPharma Dive)에 따르면, 에이브러햄 시세이 라포트 테라퓨틱스 최고경영자(CEO)는 인터뷰를 통해 이 같은 계획을 밝혔다. 라포트는 2023년 서드락벤처스와 존슨앤드존슨의 전략적 벤처캐피탈의 협력으로 설립된 신경과학 분야 전문 바이오텍이다.

핵심 파이프라인인 RAP-219는 새로운 기전의 뇌전증 치료제다. 기존 약물인 파이콤파(성분명 페람파넬)처럼 AMPA 수용체를 조절하지만, 뇌 전체에 영향을 미치는 대신 발작이 시작되고 전파되는 특정 뇌 영역에만 존재하는 단백질 'TARPγ8'을 선택적으로 표적한다.

시세이 CEO는 "AMPA 수용체와 관련된 단백질인 TARP 계열은 뇌 속 분포가 각각 다르다"며 "TARPγ8은 발작이 발생하는 부위에만 발현돼, 이 영역의 AMPA 수용체만 선택적으로 조절하면 부작용을 줄이면서도 발작 제어 효과를 극대화할 수 있다"고 설명했다.

이러한 전략은 지난해 발표된 임상 2상 결과로 입증됐다. 국소성 뇌전증 환자를 대상으로 8주간 진행한 임상에서 RAP-219는 임상적 발작 빈도를 위약 대비 78% 감소시켰다. 특히, 체내 이식형 신경자극 장치를 통해 객관적인 뇌파 활동까지 측정해 데이터 신뢰도를 높였다.

라포트는 현재 RAP-219의 임상 3상 환자 등록을 진행 중이다. 시세이 CEO는 "임상 3상은 2상보다 보수적인 목표치로 설계해 성공 가능성을 높였다"며 "치료군에서 약 40~50%의 발작 감소 효과를 목표로 하고 있다"고 말했다.

그는 신경과학 분야에서 바이오헤이븐, 액솜 테라퓨틱스 등 신생 바이오텍이 자체적으로 신약을 상업화해 성공한 사례가 많다고 강조했다. 시세이 CEO는 "RAP-219의 성공적인 출시를 위해 완전히 준비가 되어 있다"며 "필요에 의해서가 아닌, 전략적 판단에 따라 파트너십을 고려할 것"이라고 덧붙였다.