에스바이오메딕스 파킨슨 치료제, 뇌 기능 회복 신호탄…운동능력 18점 개선

에스바이오메딕스가 개발 중인 파킨슨병 세포치료제가 임상 1/2a상에서 안전성을 입증하고 뇌 기능 회복 가능성을 시사하는 긍정적인 결과를 확보했다.

에스바이오메딕스는 12일 공시를 통해 파킨슨병 치료제 ‘A9-DPC’의 국내 임상 1/2a상 탑라인 데이터를 공개했다. 이번 임상은 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자 12명을 대상으로 연세대학교의과대학세브란스병원에서 진행됐다.

가장 주목할 만한 결과는 객관적 영상 지표인 양전자방출단층촬영(FP-CIT PET) 분석에서 나왔다. 고용량(6.30x10^6 cells)을 투여한 환자군에서 24개월 후 뇌의 후방 등쪽 피각부(posterior dorsal putamen)의 도파민 운반체 밀도가 투여 전보다 20.86% 증가한 것으로 나타났다. 이는 손상된 신경세포의 기능적 회복을 시사하는 객관적 증거로 평가된다.

환자들의 운동 능력과 전반적인 증상도 뚜렷하게 개선됐다. 파킨슨병의 운동 능력을 평가하는 'MDS-UPDRS Part Ⅲ' 점수는 고용량군에서 평균 57.67점에서 39.17점으로 18.5점 감소했다. 점수가 낮을수록 운동 능력이 호전됐음을 의미한다. 저용량군 역시 61점에서 46점으로 15점 개선됐다.

환자가 스스로 기록하는 약효 소진 시간('Off-time')은 줄고, 약효가 유지되는 시간('On-time')은 늘었다. 고용량군에서 이상운동증 없는 약효 유지 시간은 투여 전 평균 3.91시간에서 8.68시간으로 2배 이상 증가했다.

안전성 측면에서도 성공적인 결과를 보였다. 임상시험용 의약품과 관련된 약물이상반응(ADR)이나 중대한 약물이상반응(SADR)은 한 건도 발생하지 않았다. 용량제한독성(DLT)이 관찰되지 않아 최대내약용량(MTD)이 고용량으로 결정됐다. 사망 1건을 포함한 중대한 이상반응(SAE) 4건이 보고됐으나 모두 시험약과 관련이 없는 것으로 평가됐다.

이번 임상은 동종 배아줄기세포에서 유래한 A9 도파민 신경전구세포를 파킨슨병 환자에게 단회 투여한 뒤 안전성과 탐색적 유효성을 평가하는 방식으로 설계됐다. 저용량군과 고용량군에 각각 6명의 환자가 배정됐다.

에스바이오메딕스는 이번 탑라인 결과를 바탕으로 후속 임상 개발 전략을 수립할 계획이다. 회사는 향후 최종 임상시험결과보고서(CSR)를 수령하는 대로 상세 내용을 공개하고, 학술 발표 및 논문 게재 등을 추진할 예정이다.