17조원 M&A 대어, 희귀 근육병 정복 신호탄…1/2상 성공

노바티스가 17조원 규모의 인수를 통해 확보한 희귀 근육질환 신약 후보물질이 임상 1/2상에서 긍정적인 결과를 내며 '세계 최초' 치료제 탄생에 대한 기대감을 높이고 있다.

12일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 노바티스는 안면견갑상완 근이영양증(FSHD) 치료제 후보물질 '델파시바트 브락슬로시란(del-brax)'의 1/2상(FORTITUDE) 주요 결과를 발표했다. 이 후보물질은 노바티스가 어비디티 바이오사이언스를 약 120억달러(약 17조2800억원)에 인수하며 확보한 핵심 파이프라인이다.

이번 임상은 51명의 환자가 참여한 바이오마커 코호트에서 1차 평가지표를 충족했다. 1차 지표는 FSHD의 원인인 DUX4 단백질에 의해 조절되는 순환 바이오마커 'KHDC1'의 혈장 농도 변화였다.

FSHD는 DUX4 유전자의 비정상적인 발현으로 근육 기능이 점진적으로 소실되는 평생 진행성 질환이다. '델-브락'은 DUX4 mRNA를 표적하는 siRNA와 이를 근육 세포로 전달하는 항-TfR1 항체를 결합한 항체-올리고뉴클레오티드 접합체(AOC) 약물이다.

노바티스는 KHDC1 감소와 더불어 근육 손상 지표인 크레아틴 키나아제(CK) 수치도 감소했다고 밝혔다. 이는 약물이 표적에 제대로 작용해 근육 손상을 줄이는 생물학적 효과를 냈음을 시사한다.

노바티스는 이번 1/2상 데이터를 기반으로 미국 식품의약국(FDA) 등 글로벌 규제기관과 가속승인에 대한 논의를 시작할 계획이다. 앞서 바스 나라시만 노바티스 최고경영자(CEO)는 1/2상 데이터로 가속승인을 모색하겠다고 밝힌 바 있다.

현재 이 약물의 실제 근력 개선 효과 등을 평가하는 3상 임상이 진행 중이다. 나라시만 CEO는 "델-브락이 FSHD 분야에서 최초의 치료제가 될 것으로 기대한다"고 말했다.

한편 경쟁사 사렙타 테라퓨틱스도 지난 3월 FSHD 후보물질 'SRP-1001'의 초기 임상 결과를 발표했다. TD코웬 애널리스트들은 당시 보고서에서 'SRP-1001'이 '델-브락' 대비 잠재적으로 우수한 바이오마커 효능을 보인다고 평가한 바 있다.