위약 대비 3배 효과…J&J 7조 블록버스터, 적응증 확장 성공

존슨앤드존슨(J&J)의 블록버스터 후보물질 '이마비(Imaavy)'가 희귀 혈액질환인 온난 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA) 환자 대상 임상에서 긍정적인 결과를 확보하며 적응증 확장에 청신호가 켜졌다.

11일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스파마에 따르면 J&J는 온난 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA) 환자를 대상으로 한 '이마비'의 임상 2/3상(ENERGY 연구)에서 긍정적인 탑라인 결과를 발표했다. 온난 자가면역 용혈성 빈혈은 아직 승인된 치료제가 없는 생명을 위협하는 질환이다.

이번 임상은 115명의 환자를 대상으로 '이마비' 두 가지 용량 또는 위약을 1:1:1로 무작위 배정해 진행됐다. 연구 결과, '이마비' 30mg/kg을 투여받은 환자군은 24주차에 위약군보다 3배 더 많은 환자가 지속적인 헤모글로빈(Hgb) 수치 반응을 달성했다.

연구의 1차 평가지표는 최소 28일간 구조 요법이나 기존 치료 변경 없이 헤모글로빈 수치가 기저치 대비 2g/dL 이상 증가하고, 10g/dL 이상을 유지하는 것이었다. J&J에 따르면 '이마비' 투여군의 약 3분의 2가 24주차까지 이 두 가지 목표를 모두 달성했다.

이탈리아 밀라노 대학의 브루노 파티조 박사는 "이렇게 빠르고 큰 규모로 헤모글로빈 개선을 달성하는 것은 임상 현장에서 중요하다"며 "이는 온난 자가면역 용혈성 빈혈 환자들이 겪는 쇠약감을 동반한 피로를 개선하는 데 도움이 될 수 있다"고 말했다.

주요 2차 평가지표였던 환자 보고 피로도 변화는 투여 2주차부터 관찰돼 치료 기간 내내 유지됐다. 또 다른 2차 목표인 스테로이드 사용 감소 역시 달성된 것으로 나타났다. 안전성 프로파일은 기존 전신 중증 근무력증(gMG) 적응증과 일관되게 나타났다.

J&J는 이미 30mg/kg 용량으로 해당 적응증에 대한 허가를 신청했으며, 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 우선심사 지정을 받았다. 이는 온난 자가면역 용혈성 빈혈 분야에서 첫 번째 허가 신청 사례다.

'이마비'는 J&J가 2020년 모멘타 파마슈티컬스를 65억달러(약 9조 3600억원)에 인수하며 확보한 FcRn 억제제다. J&J는 이 약물의 최대 매출 잠재력을 50억달러(약 7조 2000억원) 이상으로 예상하고 있다.

현재 '이마비'는 쇼그렌 증후군, 태아·신생아 용혈성 질환 등 다수의 자가면역질환에 대해 임상 3상을 진행 중이며, 이들 모두 FDA로부터 패스트트랙 지정을 받았다. 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP)에 대해서도 임상 3상에 진입했다.

'이마비'는 지난해 전신 중증 근무력증 치료제로 허가받으며 아젠엑스의 '비브가르트', UCB의 '리스티고'에 이어 세 번째 FcRn 억제제로 시장에 진입했다. 2025년 기준 비브가르트는 42억달러(약 6조 480억원), 리스티고는 3억 3200만유로(약 4900억원)의 매출을 기록했다. J&J는 아직 '이마비'의 매출을 공개하지 않았다.