"늙은 세포를 젊게"…세계 첫 역노화 치료제, 인체 임상 돌입

세포의 생물학적 나이를 되돌리는 '역노화' 치료제의 세계 첫 인체 임상시험이 시작됐다.

9일(현지시간) 학술지 네이처와 라이프 바이오사이언스에 따르면, 미국 보스턴에 위치한 이 회사는 노화된 세포를 젊게 만드는 유전자 치료제 임상시험에서 첫 번째 환자에게 투약을 시작했다고 발표했다. 이번 임상은 세포의 후성유전학적 리프로그래밍 기술을 인체에 적용하는 첫 사례다.

이번 임상은 노화된 세포를 '부분적 재프로그래밍'을 통해 젊은 세포처럼 기능하게 만드는 기술을 시험한다. 성체 세포를 줄기세포로 되돌리는 4가지 유전자 중 3가지를 활성화해, 세포의 특화된 정체성은 유지하면서 젊은 세포의 특징을 복원하는 것이 목표다.

치료 대상 질환은 실명을 유발할 수 있는 녹내장이다. 이 유전자들이 만드는 단백질이 손상된 시신경 세포의 재생을 촉진할 것으로 기대된다. 시신경은 한번 손상되면 정상적인 재생 능력이 없다.

해당 기술은 2020년 데이비드 싱클레어 하버드 의대 교수팀이 쥐 실험에서 처음 가능성을 확인했다. 연구팀은 시신경이 손상된 쥐에서 3가지 유전자를 활성화해 신경 세포 재생을 촉진하고 시력을 회복시키는 데 성공했다. 라이프 바이오사이언스는 이후 설치류와 원숭이 대상 연구에서 심각한 부작용이 없었다고 밝혔다.

다만 안전성 우려도 존재한다. 일부 세포가 암세포로 변이될 수 있다는 가능성이 제기돼왔다. 맷 캐버라인 옵티스팬 공동창립자는 "인간에게 안전하다면 큰 장점이지만, 치명적 부작용 가능성도 있다"며 "눈은 다른 장기에 비해 생명을 위협하는 부작용 발생 가능성이 낮아 첫 시도로 적합하다"고 평가했다.

라이프 바이오사이언스는 안전성을 높이기 위해 '온오프' 스위치 시스템을 설계했다. 환자가 항생제 '독시사이클린'을 복용할 때만 유전자가 활성화되고, 복용을 중단하면 비활성화된다. 샤론 로젠츠바이크-립슨 최고과학책임자는 "필요에 따라 유전자를 켜고 끌 수 있어 제어력이 높다"고 설명했다.

임상시험은 녹내장 환자 최대 12명을 대상으로 진행되며, 향후 비동맥성 전방 허혈성 시신경병증(NAION) 환자도 포함할 계획이다. 이번 임상은 노화 속도를 늦추거나 노화 세포를 제거하는 기존 방식과 달리, 세포 자체를 젊게 되돌린다는 점에서 새로운 항노화 치료 패러다임을 열 수 있을지 주목된다.