"가짜 환자로 임상"…AI 디지털 트윈, 3상 투입 '초읽기'

인공지능(AI)으로 만든 가상 환자, 이른바 '디지털 트윈'을 실제 임상시험에 활용하는 시대가 임박했다.

바이오 전문매체 피어스바이오텍은 8일(현지시간) AI 기반 임상 솔루션 기업 언런(Unlearn)의 창업자 애런 스미스 AI 총괄과의 인터뷰를 통해 이같이 보도했다. 언런의 디지털 트윈 기술은 유럽의약품청(EMA)의 인증을 받았으며, 곧 3상 임상시험에 적용될 예정이다.

언런의 핵심 기술은 '과학적 정보 분석 플랫폼'이다. 기존 임상시험 데이터, 환자 등록 데이터, 실사용데이터(RWD) 등을 AI로 학습시켜 특정 환자와 거의 동일한 특성을 가진 가상 환자인 '디지털 트윈'을 생성한다.

이 디지털 트윈은 임상시험에서 위약이나 표준치료제를 투여받았을 경우 어떻게 반응할지를 예측하는 '반사실적 예측'을 제공한다. 이를 통해 실제 임상시험에서 대조군 역할을 일부 대체하거나 보강할 수 있다.

이 기술은 임상시험의 설계, 모니터링, 분석 등 전 주기에 걸쳐 활용될 수 있다. 임상 성공 확률이나 필요한 환자 수를 예측하고, 시험 도중 특정 기관의 데이터가 예상 패턴에서 벗어나는지 눈가림을 유지한 채 확인하는 것도 가능하다.

언런의 분석법 'PROCOVA'(예후 공변량 조정)는 디지털 트윈 예측값을 무작위 대조 임상시험(RCT) 분석에 통합하는 방식이다. 이 방법은 EMA로부터 과학적 타당성을 인정받았으며, 미국 식품의약국(FDA) 가이던스에도 부합한다. 스미스 총괄은 "디지털 트윈 기반 분석을 사용하는 3상 임상이 임박했다"고 밝혔다.

스미스 총괄은 규제기관의 신뢰를 얻기 위한 3가지 요소로 '명확한 사용 목적', '통제된 위험 이해', '검증 계획'을 꼽았다. 그는 신약 개발사들을 향해 "규제기관을 진지하게 대하고, 그들과 조기에 그리고 자주 소통하라"고 조언했다.

그는 완전한 '합성 대조군'은 장기적인 과학적 목표라면서도, 현재는 하이브리드 접근이 현실적이라고 평가했다. 언런은 중추신경계(CNS) 질환 임상에서 내부 의사결정을 위해 디지털 트윈 기반 합성 대조군을 사용한 바 있다.