조울증 우울증 16.8점↓…뇌에만 작용하는 신약 3상 간다

오토반 테라퓨틱스가 개발 중인 조울증 치료제가 2상 임상에서 우울 증상을 크게 개선하며, 중추적 3상 시험 진입을 앞두고 있다.

바이오 전문매체 피어스바이오텍은 4일(현지시간) 오토반 테라퓨틱스가 경구용 저분자 화합물 '엘루네티롬(elunetirom)'의 2상 임상(Amplify-BD) 결과를 발표했다고 보도했다. 이번 연구는 우울 삽화를 겪는 조울증 환자 21명을 대상으로 6주간 진행됐다.

환자들은 기존에 복용하던 기분안정제나 항정신병약물에 더해 엘루네티롬을 1일 1회 투여받았다. 그 결과, 1차 평가지표인 해밀턴 우울증 평가 척도(HDRS) 점수가 6주 후 평균 16.8점 감소하며 목표를 달성했다.

또한 환자의 75%가 치료에 반응했으며 절반은 관해 상태에 도달했다. 엘루네티롬과 관련된 모든 이상반응은 경증 또는 중등도 수준에 그쳤다. 회사는 올해 말 학회에서 전체 데이터를 공개할 예정이다.

엘루네티롬은 뇌에 있는 갑상선 호르몬 수용체를 자극하는 약물이다. 기존 갑상선 호르몬 제제는 뇌뿐만 아니라 전신에 작용해 체중 감소, 손 떨림, 불규칙한 심장 박동 등 갑상선 기능 항진증과 유사한 부작용을 유발하는 한계가 있었다.

반면 엘루네티롬은 뇌에만 선택적으로 작용하도록 설계돼 이러한 전신 부작용을 회피할 수 있다. 케빈 피니 최고경영자(CEO)는 "심장 독성 없이 체중에도 중립적인 것으로 나타났다"며 "역사적으로 신체에 문제를 일으켰던 부분 없이 뇌에 도움이 되는 생물학적 기전만 전달하도록 만들어졌다"고 설명했다.

피니 CEO는 공개표지 연구의 특성상 위약 효과의 가능성을 인지하고 있다고 밝혔다. 하지만 그는 "환자들이 기존 치료에 더해 엘루네티롬을 투여받고도 증상이 개선됐고, 주당 결근일이 3일에서 0.5일로 줄어드는 등 일상 기능이 크게 향상된 점을 고려할 때 이는 명백한 치료 효과"라고 강조했다.

오토반은 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 엘루네티롬에 대한 패스트트랙 지정을 받았다. 회사는 FDA와 2상 종료 회의를 거쳐 2027년 상반기 중 허가용 3상 임상시험을 시작할 계획이다.