몸속에서 직접 암세포 공격…100% 반응률 보인 CAR-T

레전드 바이오텍의 차세대 '생체 내(in vivo)' CAR-T 치료제가 림프종 환자 대상 초기 임상에서 100%의 반응률을 기록하며 기존 치료 패러다임을 바꿀 게임체인저로 부상했다.

3일(현지시간) 바이오 전문매체 바이오파마 다이브에 따르면 레전드 바이오텍은 자사의 실험용 항암 세포치료제 'LB2501'의 긍정적인 초기 임상 1상 데이터를 공개했다.

LB2501은 환자의 면역세포를 체외에서 조작하는 기존 '생체 외(ex vivo)' 방식과 달리, 변형된 바이러스를 이용해 체내에서 직접 면역세포가 암세포를 공격하도록 만드는 '생체 내' 치료제다. 특히 기존 세포치료제와 달리 전처치 화학요법이 필요 없다는 장점이 있다.

이번 데이터는 이달 열리는 유럽혈액학회(EHA)에서 발표될 예정이며, 최소 두 가지 이상의 치료를 받은 재발성·불응성 림프종 환자 12명을 대상으로 중국에서 진행됐다. 저용량 투여군 6명에서는 반응이 관찰되지 않았으나, 고용량 투여군 6명 전원에서 종양 감소 혹은 소실이 확인됐다. 이 중 5명은 암 병변이 완전히 사라지는 '완전관해(CR)'에 도달했다.

안전성 측면에서도 긍정적인 결과를 보였다. 세포치료제에서 흔히 나타나는 부작용인 사이토카인 방출 증후군(CRS)은 12명 중 8명에게서 발생했으나, 1명을 제외하고는 모두 경미한 수준에 그쳤다. '생체 외' 치료제의 주요 부작용으로 꼽히는 신경독성은 한 건도 보고되지 않았다.

이 소식에 레전드 바이오텍의 주가는 당일 30% 급등했다. 월가 분석가들은 '생체 내' 치료제가 기존 치료제의 복잡한 제조 과정과 물류 병목 현상을 해결하며 블록버스터급 매출을 기록할 수 있을 것으로 기대했다. 레전드 바이오텍은 J&J와 공동 판매 중인 다발골수종 치료제 '카빅티'에 이어 성공적인 차기 파이프라인을 확보했다는 평가를 받는다.