길리어드, 6조원 인수한 신약…희귀 간질환 3상서 '성공'

길리어드 사이언스의 희귀 간질환 치료제 '리브델지'가 3상 임상에서 1차 평가변수를 충족하며 더 넓은 환자군으로의 사용 확대 가능성을 열었다.

길리어드는 2일(현지시간) 원발성 담즙성 담관염(PBC) 환자를 대상으로 한 '리브델지'의 3상 IDEAL 임상시험에서 위약 대비 질병 진행의 핵심 지표인 알칼리성 인산분해효소(ALP) 수치를 유의미하게 정상화했다고 밝혔다.

이번 임상의 1차 평가변수는 기저치 대비 15% 이상 감소하며 정상 범위의 ALP 수치를 달성한 환자 비율이었다. 임상에는 18세에서 75세 사이의 PBC 환자 96명이 참여했다.

이들은 1차 표준치료제인 우르소데옥시콜산(UDCA)에 불충분한 반응을 보이거나 불내성을 가진 환자들이었다. 길리어드는 이 환자군이 ALP 수치가 정상화된 환자보다 간 이식이나 사망 위험이 더 높다고 설명했다.

신시아 레비 마이애미 의대 교수는 "이번 결과는 리브델지의 근거를 더 넓은 PBC 환자군으로 확장하고, ALP 정상화를 달성 가능한 치료 목표로 지지한다"고 평가했다.

길리어드는 향후 학회에서 전체 임상 데이터를 공개하고, 이를 바탕으로 각국 규제기관과 협의할 계획이다.

리브델지(성분명 셀라델파)는 길리어드가 2024년 초 사이마베이 테라퓨틱스를 43억달러(약 6조1920억원)에 인수하며 확보한 약물이다. 이 약물은 2024년 8월 PBC 2차 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 가속 승인을 받았다.

올해 1분기 리브델지 매출은 1억3300만달러(약 1915억원)로, 전년 동기 4000만달러(약 576억원)에서 크게 증가했다. PBC 2차 치료제 시장에서는 입센과 젠핏의 '이커보'와 경쟁하고 있으며, 이커보는 1분기 9300만달러(약 1339억원)의 매출을 기록했다.

한편, 인터셉트의 PBC 치료제 '오칼리바'는 2016년 가속 승인 후 정식 승인 획득에 실패하며 지난해 시장에서 철수했다.