14조 기업 꿈꾸는 신약…유방암 생존기간 2배 늘렸다

셀큐이티의 유방암 신약 후보물질 '게다톨리십'이 3상 임상에서 기존 치료제 대비 무진행생존기간을 두 배 가까이 늘리며 성공적인 결과를 발표했다.

2일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스바이오테크에 따르면 셀큐이티는 미국 임상종양학회(ASCO) 연례회의에서 이 같은 내용의 3상 임상 'VIKTORIA-1' 연구 결과를 공개했다. 이번 임상은 PIK3CA 유전자 변이가 있는 호르몬수용체 양성(HR+), 사람상피세포성장인자수용체2 음성(HER2-) 진행성·전이성 유방암 환자를 대상으로 진행됐다.

연구 결과, 게다톨리십과 호르몬요법제 풀베스트란트를 함께 투여한 환자군의 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 11.3개월로 나타났다. 이는 대조군인 노바티스의 '피크레이'(성분명 알펠리십)와 풀베스트란트 병용요법군의 5.6개월 대비 약 두 배 긴 수치다.

게다톨리십과 풀베스트란트, 화이자의 '입랜스'를 함께 투여한 3제 병용요법군의 PFS 중앙값은 11.1개월이었다. 객관적반응률(ORR)은 게다톨리십 2제 요법에서 35.7%, 3제 요법에서 48.9%를 기록했다. 브라이언 설리번 셀큐이티 최고경영자(CEO)는 "이 분야에서 보고된 가장 높은 반응률"이라고 설명했다.

안전성 측면에서도 강점을 보였다. 게다톨리십의 주요 부작용은 호중구 감소증과 구내염이었으나, 전반적으로 내약성이 우수했다. 특히 이 계열 약물의 주요 난제로 꼽혔던 고혈당증 발생률이 기존 약물들보다 현저히 낮게 보고됐다.

이고르 고르바체프스키 최고의료책임자(CMO)는 "게다톨리십의 다중 표적 기전, 약동학적 특성, 정맥주사 방식의 이점이 반영된 결과"라며 "부작용으로 인해 치료를 중단한 환자가 거의 없었다"고 밝혔다.

게다톨리십은 PI3K/AKT/mTOR로 구성된 'PAM 신호전달경로' 전체를 동시에 차단하는 기전을 가졌다. 기존 치료제들이 경로의 일부만 표적하는 것과 차별화된다. 셀큐이티는 2021년 화이자로부터 이 물질을 현금과 주식을 포함해 단 1000만달러(약 144억원)에 도입했다.

셀큐이티는 이번 데이터를 바탕으로 올 3분기 미국 식품의약국(FDA)에 보충적 신약허가신청(sNDA)을 제출할 계획이다. 앞서 PIK3CA 변이가 없는 환자를 대상으로 제출한 신약허가신청에 대한 승인 여부는 오는 7월 17일 결정될 예정이다.

설리번 CEO는 "게다톨리십이 1차 치료제로도 승인받는다면 셀큐이티가 100억달러(약 14조4000억원) 규모의 회사로 성장하는 발판이 될 것"이라며 "현재 진행 중인 1차 치료제 3상 임상은 200억달러(약 28조8000억원) 규모의 거대한 시장을 겨냥하고 있다"고 말했다.