뇌 장벽 뚫는 'TFR'에 꽂혔다…17조원 베팅한 노바티스 광폭 행보

노바티스가 뇌 질환 치료의 최대 난관인 혈액뇌장벽(BBB)을 넘기 위해 트랜스페린 수용체(TFR) 기술을 중심으로 공격적인 기술 확보에 나섰다.

28일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스바이오텍에 따르면, 노바티스는 최근 잇단 기술 거래를 통해 BBB 투과 기술 확보에 열을 올리고 있다. 노바티스 경영진은 인터뷰에서 특정 기술에 얽매이지 않고 BBB를 돌파할 새로운 방법을 항상 찾고 있다고 밝혔다.

나젬 아타시 노바티스 신경학·유전자치료 글로벌 개발 책임자는 "TFR은 현재 BBB를 통해 약물을 전달하는 가장 진보한 방식"이라고 말했다. 노바티스는 지난 1월 사이뉴로 파마슈티컬스에 계약금 1억6500만달러(약 2376억원)를 지급하고 TFR을 활용하는 알츠하이머 항체에 대한 전 세계 라이선스를 확보했다.

또한 노바티스는 애로우헤드 파마슈티컬스에 2억달러(약 2880억원)를 투자해 TFR을 이용하는 파킨슨병 치료용 짧은 간섭 RNA(siRNA) 후보물질도 확보했다. 두 파이프라인 모두 현재 전임상 단계에서 연구가 진행 중이다.

노바티스의 TFR 전략 정점에는 2025년 10월 120억달러(약 17조2800억원)에 인수한 애비디티 바이오사이언스가 있다. 애비디티의 항체-올리고뉴클레오타이드 접합체(AOC) 기술은 TFR을 이용해 약물을 근육 조직으로 전달하는 데 이미 성과를 냈다. 뒤센근이영양증 치료제 '델-조타'는 임상에서 유의미한 디스트로핀 생산 증가를 확인해 규제기관 제출을 앞두고 있다.

밥 발로 노바티스 바이오메디컬 연구소 신경과학 글로벌 책임자는 "근육은 TFR 조절이 비교적 쉽지만 뇌는 훨씬 어렵다"며 "이것이 업계 전반적으로 뇌 관련 프로그램 개발이 뒤처진 이유"라고 설명했다. 노바티스는 애비디티의 검증된 기술을 뇌 질환 분야에 적용하는 것을 목표로 하고 있다.

노바티스는 TFR 외에 다른 가능성도 열어뒀다. 지난해 시로나스에 계약금 및 단기 마일스톤으로 1억7500만달러(약 2520억원)를 지급하고, 이 회사가 보유한 BBB 투과 기술에 대한 라이선스 옵션을 확보했다. 구체적인 타깃은 아직 공개되지 않았다.

발로 책임자는 "뇌에 약물을 전달하는 것이 더 이상 뜬구름 잡는 이야기가 아닌 '공학적 문제'가 됐다는 점이 흥미롭다"며 "다양한 해결책을 담은 '도구 상자'를 갖추는 것이 최선"이라고 강조했다. 그는 이어 "BBB 문제에 대한 해결책은 하나가 아닐 것"이라며 추가적인 기술 확보 가능성을 시사했다.