디앤디파마텍 DD01 모든 지표 통과, 분석은 35명뿐

디앤디파마텍이 27일 공시한 DD01 임상 2상에서 1차 지표는 p<0.0001로 압승했으나 핵심 간 생검 분석은 35명에 한정됐다.

DART 공시에 따르면 디앤디파마텍은 27일 대사이상지방간염(MASH) 치료제 DD01의 미국 식품의약국(FDA) 임상 2상 토픽라인 데이터와 48주 간 생검 유효성 결과를 동시에 공개했다. 임상은 과체중·비만을 동반한 MASLD/MASH 환자 67명을 시험약군과 위약군에 1대 1로 무작위 배정한 뒤 48주간 주 1회 피하 주사하는 방식으로 진행됐다.

긍정 신호는 1차 평가지표에서 또렷했다. 시험약 투여 전 대비 간 지방이 30% 이상 감소한 환자 비율은 DD01 투여군 75.8%, 위약군 11.8%로 갈렸다. 통계적 유의성은 p<0.0001로 매우 강력한 수준이다.

48주 간 생검에서도 핵심 허가 지표 3개 모두 위약 대비 유의한 차이가 확인됐다. 간 섬유화 악화 없이 지방간염이 소실된 환자 비율은 DD01군 62.5%, 위약군 5.3%였고(p<0.001), 지방간염 악화 없이 간 섬유화가 개선된 비율은 50.0%, 위약군 15.8%(p<0.05)였다. 두 지표를 동시에 달성한 비율 역시 DD01군 37.5%, 위약군 5.3%(p<0.05)로 갈렸다.

이들 세 가지 지표는 FDA가 MASH 치료제 가속승인 근거로 제시한 평가 항목이다. 12주 토픽라인 데이터에 이어 48주 장기 데이터에서도 효과가 유지됐다는 점이 함께 확인된 셈이다.

그늘은 분석 모수에 있다. 임상에 등록된 67명 중 기저치 간 생검에서 MASH로 판정된 환자는 52명이다. 그러나 EASL에서 발표된 48주 간 생검 결과는 이 52명 가운데 네 가지 조건을 모두 충족한 35명만을 대상으로 산출됐다.

공시에 따르면 분석 대상은 (1)기저치 및 48주 시점 간 생검 결과가 모두 있고 (2)38주 이상 치료를 완료했으며 (3)전체 투약 순응도가 80% 이상이고 (4)병용약물 복용·시험계획을 위반하지 않은 환자로 한정됐다. 사전에 계획서에 적시된 조건이지만, 결과적으로 등록 환자 67명 중 35명만 평가에 포함됐다.

통계 강도에도 차이가 있다. 1차 지표는 p<0.0001로 매우 강력했지만 간 섬유화 개선과 복합 지표는 p<0.05 수준이다. 위약 대비 차이는 유의했으나 1차 지표 대비 통계적 강도는 한 단계 낮다.

회사도 공시에서 이 데이터가 선택된 환자군에 대한 분석이라는 점을 명시했다. 전체 환자군에 대한 최종 결과는 임상결과보고서(CSR)를 통해 확인된다는 단서가 함께 붙었다.

CSR 수령 시점은 올 3분기로 공시됐다. 회사는 같은 공시에서 임상시험 약물이 최종 의약품 허가를 받을 통계적 확률을 약 10% 수준이라고 적시했다.

시장은 일단 긍정 쪽에 무게를 뒀다. 디앤디파마텍 주가는 공시 당일 가격제한폭(30%)까지 직행한 데 이어 28일에도 추가 매수세에 11만원 선까지 올라섰다. 시가총액은 3조444억원으로 집계됐다.

이슬기 디앤디파마텍 대표는 "DD01 임상 2상 48주 조직생검 결과를 통해 MASH 해소, 간 섬유화 개선 및 복합지표 전반에서 통계적 유의성을 확보하게 됐다"며 "이번 결과를 기반으로 글로벌 파트너링 논의를 가속화해 대규모 기술이전 성과로 이어질 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.