릴리, 1.4조 베팅 심장약…LDL 62%↓ '성공 신호탄'

일라이 릴리가 1조원 넘게 투자한 유전자 편집 심장약이 초기 임상에서 저밀도 콜레스테롤(LDL)을 최대 62%까지 낮추며 성공 가능성을 보였다.

26일(현지시간) 바이오 전문매체 바이오파마 다이브에 따르면 릴리는 유럽 동맥경화학회 학술대회에서 심혈관 질환 치료제 후보물질 'VERVE-102'의 초기 임상 데이터를 공개했다. 해당 연구 결과는 뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(NEJM)에도 게재됐다.

이번 임상은 35명의 참가자를 대상으로 6개 용량군(0.3~1mg/kg)으로 나누어 진행됐다. 그 결과, 간에서 LDL 대사를 조절하는 단백질인 'PCSK9' 수치가 55~88% 감소했으며, LDL 콜레스테롤 수치는 9~62%까지 떨어졌다.

특히 치료와 관련된 심각한 부작용은 보고되지 않았다. 주된 부작용은 주입 반응과 피로감이었으며, 모든 참가자가 계획된 용량을 투여받고 중도에 탈락한 사람도 없었다.

'VERVE-102'는 PCSK9 유전자를 비활성화하는 단회 투여 유전자 편집 치료제다. DNA의 염기 하나를 바꾸는 '염기 편집' 기술을 사용한다. 이는 매일 복용해야 하는 스타틴이나 주기적으로 주사해야 하는 기존 PCSK9 억제제의 한계를 극복할 대안으로 주목받는다.

런던 바츠 헬스 NHS 트러스트의 심장 전문의 리야즈 파텔은 릴리가 제공한 성명에서 "관상동맥질환이 여전히 전 세계 주요 사망 원인 중 하나인 만큼 새로운 접근법에 대한 필요성은 현실적"이라고 말했다.

앞서 릴리는 이 약물을 확보하기 위해 개발사인 버브 테라퓨틱스를 10억달러(약 1조4400억원)에 인수했다. 'VERVE-102'가 2035년까지 3상 임상에 진입하면 버브 투자자들은 더 큰 수익을 얻게 된다.

릴리는 비만 및 당뇨병 치료제 성공에 이어 심혈관 질환 파이프라인을 강화하며 대사 질환 분야의 선두 자리를 굳힌다는 전략이다. 회사는 2026년 말까지 'VERVE-102'의 2상 연구를 시작할 계획이다.