3년 전 퇴짜 맞았던 D형간염 신약…48% 반응률로 FDA 뚫었다

길리어드 사이언스의 D형간염 치료제가 3년 전 미국 식품의약국(FDA)으로부터 퇴짜를 맞은 끝에 마침내 미국 첫 치료제로 승인받았다.

바이오 전문매체 피어스파마는 26일(현지시간) FDA가 길리어드의 D형간염 치료제 '헵클루덱스'(Hepcludex, 성분명 불레비르티드)를 가속승인했다고 보도했다. 이번 승인으로 헵클루덱스는 간경변이 없거나 대상성 간경변이 있는 성인 만성 D형간염 바이러스(HDV) 감염 환자를 위한 미국 내 첫 치료제가 됐다.

FDA 승인은 후기 임상인 MYR301 연구 데이터를 기반으로 이뤄졌다. 헵클루덱스 투여군은 48주차에 바이러스 반응과 생화학적 반응을 종합적으로 평가한 1차 평가지표에서 48%의 반응률을 기록했다. 이는 지연 치료를 받은 대조군의 2%에 비해 통계적으로 유의미한 개선이다.

헵클루덱스는 지난 2022년 가을, FDA로부터 제조 및 전달 과정에 대한 우려를 이유로 한 차례 승인이 거절된 바 있다. 길리어드는 당시 구체적인 문제 내용은 공개하지 않았다.

길리어드는 2020년 말 독일 바이오텍 MYR을 11억5000만 유로(약 1조7000억원)에 인수하며 이 약물을 확보했다. 헵클루덱스는 유럽에서는 2020년 조건부 허가를 받은 뒤 2023년 정식 승인을 획득한 바 있다.

다만 가속승인인 만큼, 질병 관련 임상 결과 개선은 아직 확립되지 않았다는 단서가 붙었다. 길리어드는 향후 확증 임상시험을 통해 약물의 장기적인 혜택을 입증해야 한다.

만성 D형간염은 가장 심각한 형태의 바이러스성 간염이다. B형 간염만 있는 환자보다 질병 진행, 간부전, 사망 위험이 현저히 높은 것으로 알려져 있다. 미국 내에서는 약 4만명에서 8만명의 환자가 있는 것으로 추정된다.