한국선 3번 반려된 약, 미국선 임상까지 면제됐다

국내에서 세 차례 품목허가 문턱을 넘지 못한 줄기세포 치료제가 미국에서는 추가 임상시험까지 면제받았다.

22일 코스닥시장에서 네이처셀(007390)은 이날 오후 2시4분 기준 전 거래일 대비 29.98% 오른 2만2500원에 거래됐다. 자사 퇴행성관절염 줄기세포 치료제 '조인트스템'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 한국 임상 3상 데이터만으로 정식 품목허가(BLA) 신청이 가능하다는 통보를 받았다는 소식이 전해진 영향이다.

머니투데이방송(MTN)에 따르면 FDA는 21일(현지시간) 진행된 혁신치료제(BT) 미팅에서 조인트스템에 대해 미국 내 추가 임상 3상 진입이 필요하지 않다는 입장을 전달했다. 가속승인(Accelerated Approval) 단계를 거치지 않고 곧바로 BLA 신청서를 낼 수 있게 된 셈이다.

이번 결정은 회사가 그동안 짜온 전략의 핵심 축을 바꿔놓았다. 네이처셀은 한국 임상 3상 데이터를 기반으로 가속승인 신청과 미국 임상 3상을 병행하는 이원화 전략을 추진해왔다. FDA의 이번 답변으로 가속승인과 추가 임상은 모두 생략되고 정식 BLA 신청 단일 경로로 좁혀졌다.

조인트스템은 앞서 FDA로부터 첨단재생의료치료제(RMAT)와 혁신치료제 지정을 잇따라 받았다. 이장익 서울대학교 약학과 교수는 자사 유튜브 채널 발표에서 두 지정을 보유한 만큼 표준 심사 10개월이 아닌 6개월 우선심사 요청도 가능하다고 분석했다.

대조적으로 같은 약은 국내에서는 거듭 반려됐다. 식품의약품안전처는 2018년 조건부 품목허가, 2021년 정식 품목허가, 2024년 알바이오의 보완자료 재신청을 모두 '임상적 유의성 부족'을 이유로 받아들이지 않은 것으로 전해졌다. 마지막 반려는 지난해 8월에 이뤄졌다.

당시 식약처 결정은 네이처셀의 정정공시로 시장에 알려졌다. 관계사 알바이오는 이어 같은 달 18일 행정소송 제기 결정을 공시했고 양사는 판결 확정 시점까지 국내 판매계약을 유지하기로 했다.

지난달 22일에는 FDA 가속승인 사전협의를 위한 브리핑 패키지를 제출했다는 자율공시가 나왔다. 5월 BT 미팅을 앞두고 사전 정지작업에 들어간 셈인데 한 달 만에 가속승인 단계조차 건너뛰는 결과로 이어졌다.

이번 호재로 줄기세포 테마주는 동반 강세를 보였다. 같은 시각 에스바이오메딕스는 19.30% 오른 3만4000원, 이엔셀은 11.76% 오른 1만2070원에 거래됐다. 엑셀세라퓨틱스(9.39%), 차바이오텍(6.99%), 파미셀(5.26%)에도 매수세가 유입됐다.

다만 이번 FDA 입장은 최종 품목허가가 아니라는 점은 변수로 남아있다. 실제 심사 과정에서 추가 데이터 제출이나 보완 요구가 나올 가능성도 배제하기 어렵다. 라정찬 네이처셀 회장은 지난 3월 26일 서울 여의도 중소기업중앙회 기업설명회(IR)에서 가속승인 경로 확정 시 2027년 상반기 미국 시장 출시를 목표로 한다고 밝힌 바 있다.