'연 2.3cm 더 큰다'…바이오마린 왜소증약, 적응증 확장 임박

바이오마린의 블록버스터 왜소증 치료제 '복스조고'가 새로운 적응증인 연골형성저하증(HCH) 임상 3상에서 성공하며 라벨 확장에 청신호를 켰다.

21일(현지시간) 바이오 제약 전문매체 피어스파마에 따르면 바이오마린은 복스조고의 연골형성저하증 소아 환자 대상 3상 연구(Canopy-HCH-3)가 1차 평가변수를 충족했다고 밝혔다.

이번 임상은 3세에서 17세 사이의 연골형성저하증 환자 80명을 대상으로 진행됐다. 52주차에 복스조고 투여군은 위약군 대비 연간성장속도(AGV)가 2.33cm 더 개선돼 통계적 유의성을 확보했다.

또한 복스조고는 신장, 신장 Z-점수, 팔 길이 등 주요 2차 평가변수에서도 통계적으로 유의미한 증가를 보였다. 특히 팔 길이 개선은 환자의 독립적인 생활에 중요한 지표로 평가된다.

연구 책임자인 앤드류 다우버 워싱턴 국립아동병원 내분비과장은 "성장 개선을 확인한 것은 치료 옵션이 없던 수년 간 우리가 바라왔던 이정표"라며 "이번 데이터는 연골형성저하증 아동 치료에 새로운 시대가 다가오고 있음을 시사한다"고 말했다.

연골형성저하증은 FGFR3 유전자 돌연변이로 인해 뼈 성장이 제한되는 희귀 유전 질환이다. 연골무형성증(ACH)의 경미한 형태로, 팔다리가 몸통에 비해 불균형적으로 짧은 것이 특징이다.

바이오마린은 올해 말 학회에서 전체 데이터를 발표하고, 올 3분기 내 미국 식품의약국(FDA)에 복스조고의 연골형성저하증 치료 적응증 추가를 위한 허가 신청서를 제출할 계획이다.

다만 이번 성과가 기존 주력 시장인 연골무형성증 시장의 치열한 경쟁을 상쇄하기는 어려울 것이란 분석도 나온다. 리어링크 파트너스 소속 애널리스트는 보고서를 통해 "연골형성저하증에서의 성공이 연골무형성증 시장에서 커지는 경쟁 압력을 완전히 상쇄하기는 어려울 것"이라고 평가했다.

앞서 아센디스는 지난 3월 주 1회 투여하는 연골무형성증 치료제 '유비웰'을 FDA로부터 승인받았다. 브릿지바이오 역시 연골무형성증 치료 후보물질 '인피그라티닙'의 3상 성공을 알리고 올해 하반기 품목허가를 신청할 예정이다.

리어링크 파트너스는 "연골형성저하증은 연골무형성증과 같은 비율로 진단되지 않는다"며 "바이오마린이 질병 인지도를 높이고 진단율을 개선하기 위해 어떤 계획을 가지고 있는지 파악하는 것이 중요할 것"이라고 덧붙였다.

복스조고는 2025년 9억2700만달러(약 1조3349억원)의 매출을 기록하며 바이오마린 전체 매출의 29%를 차지했다. 한편 바이오마린은 지난 3월 터너 증후군 등 3개 적응증에 대한 복스조고의 2상 개발을 중단한 바 있다.