1조원 약물 '복스조고' 3상 성공…매출 8600억 추가되나

바이오마린의 연 매출 1조원대 블록버스터 약물 '복스조고'가 새로운 적응증 확보에 청신호를 켰다.

21일(현지시간) 바이오파마 다이브에 따르면 바이오마린은 왜소증의 일종인 연골무형성증(hypochondroplasia) 환자를 대상으로 한 복스조고의 3상 임상시험에서 긍정적인 결과를 얻었다고 밝혔다. 복스조고는 현재 연골형성부전증(achondroplasia) 치료제로 허가받은 약물이다.

이번 임상에서 복스조고 투여군은 위약군보다 연간 성장 속도가 더 빠른 것으로 나타나 1차 평가지표를 충족했다. 1년 후 복스조고 투여군은 선 자세 신장과 팔 길이(arm span)에서도 유의미한 증가를 보였다.

이번 성공은 바이오마린에게 중요한 의미를 가진다. 주력 시장인 연골형성부전증 분야에서 경쟁이 치열해지고 있기 때문이다. 지난 2월 아센디스 파마가 주 1회 주사제를, 브릿지바이오가 경구용 치료제 임상 성공 소식을 알리며 복스조고의 아성을 위협하고 있다.

연골무형성증은 연골형성부전증과 마찬가지로 연골이 뼈로 제대로 전환되지 않아 발생한다. 다만 증상이 더 경미해 진단이 늦어지는 경우가 많다. 이 때문에 시장 규모 예측에 대해선 전문가들의 의견이 엇갈린다.

에버코어 ISI의 코리 카시모프 애널리스트는 "바이오마린이 경쟁사보다 앞서 연골무형성증 시장에 진입하며 높은 효능의 기준을 세웠다"며 해당 적응증의 최고 매출을 6억달러(약 8640억원)로 예상했다. 반면 스티펠의 폴 마티스 애널리스트는 "시장이 얼마나 클지 불분명하며, 이제부터 만들어가야 할 시장"이라고 신중한 입장을 보였다.

바이오마린은 올해 3분기 미국 식품의약국(FDA)에 해당 적응증 추가를 위한 보충 신약 허가 신청(sNDA)을 제출할 계획이다. 현재 복스조고는 연골형성부전증 치료제로 가속 승인을 받은 상태이며, 완전 승인 또한 신청했다.