"환자 너무 적어 임상 불가"…FDA 새 규제에 BIO가 내놓은 6가지 제언

미국 바이오 업계가 희귀질환 개인맞춤형 치료제 개발의 새로운 규제 경로에 지지를 표하면서도, 실효성을 높이기 위한 구체적인 개선안을 제시했다.

18일(현지시간) 바이오 전문매체 바이오뉴스에 따르면, 미국 바이오 기술혁신협회(BIO)는 최근 미국 식품의약국(FDA)이 제안한 '타당한 기전 프레임워크(Plausible Mechanism Framework)' 가이던스 초안에 대한 공식 의견서를 제출했다. 이 프레임워크는 환자 수가 극히 적어 대규모 임상시험이 불가능한 희귀질환 개인맞춤형 치료제의 안전성과 유효성을 입증하기 위한 대안적 경로다.

BIO는 의견서에서 FDA의 취지에 공감하며 해당 프레임워크를 "규제 과학의 중요한 진전"이라고 평가했다. 다만, 일관되고 예측 가능한 실행을 위해 몇 가지 영역에서 명확성과 운영 세부 사항을 보강해야 한다고 지적했다.

BIO가 제안한 핵심 개선 사항은 총 6가지다. 먼저, 프레임워크의 적용 범위를 개인맞춤형 치료제를 넘어 다른 치료 방식과 질병에도 확대 적용할 것을 촉구했다. 또한 가이던스에 사용된 주요 개념에 대한 명확한 정의를 내리거나 기존 FDA 지침을 참조하도록 할 것을 제안했다.

특히 개인맞춤형 치료제의 특성을 고려해 화학·제조·품질관리(CMC) 요건에 대한 유연성을 확대해야 한다고 강조했다. 더불어 플랫폼 기술 활용과 제품 수명주기 전반에 걸쳐 기존 지식을 체계적으로 사용하는 방안을 가이던스에 추가해야 한다고 덧붙였다.

이 외에도 소규모 환자군 제품의 시판 후 안전성 모니터링은 현실을 반영해야 한다고 주장했다. 마지막으로, 해당 프레임워크가 가속승인, 패스트트랙 등 기존 신속 심사 프로그램과 어떻게 연계되는지 명확히 하고 구체적인 실행 예시를 제공해달라고 요청했다.

BIO는 "FDA의 리더십에 감사하며 가이던스가 최종 확정될 때까지 지속적으로 협력하기를 기대한다"고 밝혔다.