J&J 4조 베팅한 'BRD4'…AI로 독성 피해 신약 찾았다

AI 신약 개발사 모델 메디슨이 독성 문제로 개발이 까다로웠던 항암 표적 'BRD4' 저해제와 기존 치료제를 능가하는 항바이러스제를 발굴, 내년 임상 진입을 선언했다.

바이오 전문매체 피어스바이오텍은 15일(현지시간) 모델 메디슨의 다니엘 헤이더스 최고경영자(CEO) 인터뷰를 통해 이 회사의 차별화된 AI 신약 개발 전략과 주요 파이프라인을 조명했다.

모델 메디슨의 핵심 후보물질은 'MDL-4102'다. 이 물질은 안드로겐 수용체와 'BRD4' 단백질을 표적한다. BRD4는 유전자 발현을 조절하는 단백질로, 지난해 존슨앤드존슨(J&J)이 전립선암 치료제 확보를 위해 할다 테라퓨틱스를 30억달러(약 4조3200억원)에 인수하며 주목받은 표적이다.

하지만 BRD4 저해제는 용량 제한 독성 문제로 수년간 개발에 어려움을 겪어왔다. 헤이더스 CEO는 "MDL-4102는 기존 문헌에 보고된 모든 물질을 여러 형태로 능가하는 효능, 선택성, 독창성을 갖췄다"며 AI 기술로 독성 문제를 극복했음을 시사했다.

모델 메디슨은 자체 AI 플랫폼으로 3250억개의 분자를 가상으로 스크리닝해 'MDL-4102'를 발굴했다. 현재 임상시험계획(IND) 제출을 위한 연구를 진행 중이며, 내년에 인체 임상시험 허가를 신청할 계획이다. 회사는 이 물질이 항암제뿐 아니라 심혈관 및 퇴행성 질환 치료제로도 개발될 잠재력이 있다고 밝혔다.

또 다른 후보물질인 광범위 항바이러스제 'MDL-001'도 내년 임상 진입을 목표로 한다. 이 물질은 보존된 바이러스 중합효소 메커니즘을 표적으로 한다. 전임상 데이터에 따르면 호흡기 및 간 바이러스 전반에 걸쳐 활성을 보였다.

특히 'MDL-001' 1일 1회 투여는 코로나19 치료제 '베클러리'(성분명 렘데시비르)와 동등한 항바이러스 효능을 보였으며, '팍스로비드'의 성분 중 하나인 니르마트렐비르보다 폐의 바이러스 축적을 더 잘 감소시키는 것으로 나타났다.

헤이더스 CEO는 벤처캐피털리스트 시절 직접 투자할 만한 AI 신약 개발사를 찾지 못해 2019년 직접 회사를 설립했다. 그는 "너무 조밀한 대량의 데이터는 이미 발견된 것을 재발견하게 할 뿐"이라며 "우리는 노란색의 다른 농담이 아닌, 완전히 새로운 색깔을 발견해야 한다"고 강조했다.