알지노믹스 간암 신약, FDA 첨단재생의학치료제 지정…1.9조 기술수출 이을까

알지노믹스의 간세포암종 치료제 후보물질 'RZ-001'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 첨단재생의학치료제(RMAT)로 지정됐다.

알지노믹스는 15일 제출한 분기보고서를 통해 이같이 밝혔다. RMAT는 중대하거나 생명을 위협하는 질병 치료를 위해 초기 임상에서 잠재적 치료 효과가 확인된 재생의료치료제에 부여되는 FDA의 신속 개발 프로그램 중 하나다.

이번 RMAT 지정으로 알지노믹스는 'RZ-001'의 간세포암종 치료제 개발 과정에서 FDA와 긴밀한 협의를 통해 임상 개발을 가속화할 수 있을 것으로 기대된다. 'RZ-001'은 간세포암종 적응증으로 FDA로부터 희귀의약품(ODD) 및 패스트트랙 지정도 받은 바 있다.

'RZ-001'은 RNA 치환효소 플랫폼 기술을 기반으로 한 항암 유전자치료제다. 암세포의 약 80~90%에서 발현되는 텔로머라제(hTERT) mRNA를 표적, 이를 절단함과 동시에 암세포 사멸을 유도하는 유전자를 발현시켜 항암 효과를 낸다.

현재 'RZ-001'은 면역항암제와 병용하는 요법으로 국내에서 임상 1b/2a상을 진행 중이며, 미국에서도 임상 1b/2a상 계획을 승인받았다. 회사는 국내 임상 데이터를 확보한 후 미국을 포함한 글로벌 임상으로 확대할 계획이다.

'RZ-001'은 교모세포종(GBM)을 대상으로도 개발되고 있다. 한국과 미국에서 임상 1/2a상을 승인받았으며, FDA로부터 패스트트랙, 희귀의약품 지정과 함께 동정적 사용(EAP) 승인까지 획득해 치료 옵션이 없는 환자에게 사용되고 있다.

알지노믹스는 이 외에도 다양한 파이프라인을 보유하고 있다. 유전성 망막색소변성증 치료제 'RZ-004'는 호주 식품의약품관리국(TGA)에서 임상 1/2a상 시험계획(IND)을 승인받았다. 알츠하이머병 치료제 'RZ-003'은 전임상 단계에 있다.

앞서 알지노믹스는 2025년 5월 글로벌 제약사 일라이 릴리와 총 1조 9000억원(약 13억 3400만 달러) 규모의 유전성 난청질환 치료제 공동연구 및 기술이전 계약을 체결하며 RNA 편집·교정 플랫폼 기술의 경쟁력을 입증한 바 있다.