젬백스 'GV1001' 희귀질환 PSP 조건부허가 신청…다음은 알츠하이머

젬백스앤카엘이 대표 파이프라인 'GV1001'의 희귀 신경퇴행성 질환 치료제 개발에 속도를 내고 있다.

15일 젬백스앤카엘이 공시한 2026년 1분기 보고서에 따르면, 파트너사인 삼성제약은 지난 1월 식품의약품안전처에 'GV1001'의 진행성 핵상마비(PSP) 치료제 조건부 품목허가를 신청했다. 진행성 핵상마비는 파킨슨병과 유사한 증상을 보이지만 진행 속도가 더 빠르고 치료제가 없는 희귀질환이다.

이번 허가 신청은 지난해 12월 젬백스앤카엘이 삼성제약과 체결한 기술이전 계약에 따른 것이다. 삼성제약은 계약금 115억원을 지급하고 한국, 일본, 인도, 인도네시아 4개국에서 'GV1001'의 PSP 적응증에 대한 독점적 권리를 확보했다.

젬백스앤카엘은 이미 'GV1001'의 PSP 치료제 개발과 관련해 국내외 규제기관으로부터 잇단 성과를 거뒀다. 2024년 2월 식약처로부터 개발 단계 희귀의약품으로 지정받았으며, 2025년 5월에는 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다. 같은 달 FDA 패스트트랙으로도 지정된 바 있다.

알츠하이머병 치료제 개발도 순항 중이다. 국내에서는 삼성제약이 3상 임상시험을 준비하고 있다. 앞서 2024년 3월, 식약처로부터 임상시험 환자 수를 기존 936명에서 750명으로 변경하는 임상시험계획 변경을 승인받았다.

글로벌 임상도 박차를 가하고 있다. 젬백스앤카엘은 미국과 유럽 7개국에서 총 199명의 경증 및 중등도 알츠하이머 환자를 대상으로 진행한 2상 임상을 마치고, 2025년 11월 최종 임상시험 결과보고서(CSR)를 수령했다. 회사는 이를 바탕으로 글로벌 3상 임상시험을 준비 중이다.

이 외에도 'GV1001'은 전립선비대증 국내 3상을 완료하고 후속 연구를 검토 중이며, 췌장암 치료제 '리아백스주'는 조건부 허가 기간이 만료되어 파트너사인 삼성제약이 3상 결과를 바탕으로 신약 허가 신청을 검토하고 있다.