자진취하했던 MSA 신약…카이노스메드, 1년여만에 2상 재승인

카이노스메드가 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발 중인 'KM-819'의 다계통위축증(MSA) 적응증에 대한 국내 임상 2상 시험계획(IND)을 재승인받았다.

카이노스메드가 15일 공시한 분기보고서에 따르면, 회사는 2025년 10월 식품의약품안전처로부터 다계통위축증 치료제 'KM-819'의 신규 임상 2상 IND를 승인받았다. 이는 2024년 8월 기존 임상시험계획을 자진 취하한 지 약 1년 2개월 만이다.

회사는 국내 임상과 더불어 미국으로도 임상 사이트 확장을 추진하고 있다. 이를 위해 미국 식품의약국(FDA)과 사전 임상시험계획(Pre-IND) 미팅을 완료했으며, FDA의 검토 의견을 반영해 보완 작업을 진행 중이다.

'KM-819'는 파킨슨병 치료제로도 개발되고 있다. 미국 자회사인 FAScinate Therapeutics를 통해 미국에서 임상 2상을 진행 중이며, 파트1(1a, 1b)을 통해 약물의 안전성과 적정 용량 범위를 확인했다. 현재는 파트2 진행을 위해 FDA의 보완 요청에 대응하고 있다.

'KM-819'는 FAF1(Fas-associated factor 1) 단백질을 저해하는 새로운 작용기전의 약물이다. 도파민 신경세포의 사멸과 알파시누클라인의 축적을 억제해 파킨슨병, 다계통위축증 등 퇴행성 뇌질환의 근본적인 치료를 목표로 하는 질병조절치료제(DMD)로 기대를 모은다.

한편 카이노스메드는 중국 파트너사 Jiangsu Aidea Pharmaceutical에 기술이전한 에이즈 치료제 'KM-023'을 통해 로열티 수익을 올리고 있다. 이 약물은 단일제 'ACC007'과 단일정복합제 'ACC008' 형태로 중국 시장에 출시됐다.