리젠엑스바이오 듀센병 신약, 효능은 '성공'…안전성 우려에 주가 20%↓

리젠엑스바이오가 듀센근디스트로피(DMD) 유전자치료제 후보물질의 긍정적 임상 데이터를 확보하고 미국 허가 절차에 돌입하지만, 안전성 우려가 발목을 잡았다.

14일(현지시간) 바이오 전문매체 바이오파마 다이브에 따르면 리젠엑스바이오(Regenxbio)는 유전자치료제 'RGX-202'가 임상시험에서 목표를 달성했다고 밝혔다.

RGX-202 투여 환자군의 평균 마이크로디스트로핀 단백질 발현율은 정상치의 약 71%에 달했다. 이미 증상 악화가 시작될 것으로 예상되는 8세 이상 소년 환자군에서도 42%에 가까운 발현율을 보였다. 회사는 이같은 단백질 발현이 질병 진행에 통계적으로 유의미한 영향을 미쳤다고 설명했다.

하지만 치료받은 환자에게서 2건의 심각한 부작용(SAE)이 보고됐다. 한 건은 심장 염증이었고 다른 한 건은 무증상 간 손상이었다. 회사 측은 두 사례 모두 "쉽게 관리됐고 몇 주 안에 후유증 없이 해결됐다"고 해명했다.

그럼에도 시장의 반응은 냉담했다. 안전성 문제가 "발표를 흐리게 만들었다"는 분석이 나오며 회사 주가는 20% 가까이 급락했다. 투자은행 리링크 파트너스의 마니 포로하 분석가는 "기대보다 더 복합적인 결과"라고 평가했다.

현재 듀센병 유전자치료제로는 사렙타 테라퓨틱스의 '엘레비디스'가 유일하다. 하지만 엘레비디스는 논란 끝에 허가됐으며, 이후 치명적일 수 있는 간 합병증과 연관돼 사용이 제한됐다. RGX-202는 다른 종류의 바이러스 벡터를 사용하고 더 큰 단백질을 생성해 더 나은 결과를 목표로 한다.

리젠엑스바이오가 미국 식품의약국(FDA)과 약식 허가 경로에 합의했지만, 이는 엘레비디스의 안전성 문제가 불거지기 전이었고 당시 FDA 유전자치료제 담당 부서의 책임자도 달랐다. 최근 FDA 수장의 사임 등 기관 내 리더십 교체도 허가 전망에 불확실성을 더하는 요인이다.

리젠엑스바이오는 2027년 허가를 목표로 낙관적인 입장을 유지하고 있다. 커런 심슨 최고경영자(CEO)는 "새로운 FDA 지도부가 희귀질환에 대해 유연성을 가질 것으로 기대한다"며 "이러한 환경에서 우리의 데이터는 가속 승인을 추진하기에 좋은 위치에 있다"고 말했다.