"단일팔 임상 부적절" FDA 돌연 태세전환…유사 사례도 구제?

미국 식품의약국(FDA)이 임상시험 설계 미비를 이유로 거절했던 세포치료제에 대해 재심사하기로 결정하며 기존 입장을 번복했다.

7일(현지시간) 피어스파마 등 외신에 따르면, 피에르 파브르와 아타라 바이오테라퓨틱스는 FDA가 세포치료제 '에브발로'의 생물의약품 허가신청(BLA) 재심사에 동의했다고 밝혔다. FDA는 최근 회의에서 적절한 과거 대조군을 사용한 단일팔 임상시험이 품목허가를 뒷받침하는 '적절하고 잘 통제된 연구'가 될 수 있다고 인정했다.

이는 지난 1월 FDA가 보인 태도와는 정반대다. 당시 FDA는 두 회사가 진행한 단일팔 임상(ALLELE 연구)이 해석 불가능할 정도의 결함이 많아 '적절하고 잘 통제된 연구'가 아니라고 판단하며 에브발로의 품목허가를 거절했다. 당시 아타라 측은 FDA의 결정이 이전 소통 내용과 배치되는 "완전한 입장 번복"이라고 비판한 바 있다.

이번 결정에 따라 두 회사는 새로운 임상시험을 진행하는 대신, 기존 단일팔 임상에 참여 환자 수를 늘리고 추적 관찰 기간을 연장한 데이터를 보완해 허가 신청서를 다시 제출할 계획이다. 아드리아나 헤레라 피에르 파브르 미국 자회사 최고경영자(CEO)는 "이 초희귀 림프종을 앓는 미국 환자들에게는 승인된 치료 옵션이 시급하다"고 강조했다.

에브발로(성분명 타벨레클루셀)는 줄기세포나 고형 장기 이식 후 면역억제제를 투여받은 환자에서 엡스타인-바 바이러스(EBV)가 재활성되면서 발생하는 희귀 혈액암 'EBV 양성 이식 후 림프증식성 질환(EBV+ PTLD)' 치료제다. 유럽에서는 2022년 이미 허가받았다.

에브발로의 사례는 FDA의 동일 부서(CBER)로부터 비슷한 이유로 난관에 부딪힌 다른 신약 후보물질에도 영향을 미칠 수 있다는 관측이 나온다. 대표적인 사례가 유니큐어의 헌팅턴병 유전자치료제 'AMT-130'이다.

FDA는 유니큐어에도 단일팔 임상 데이터만으로는 부족하다며 무작위 대조 3상 임상을 권고한 바 있다. 유니큐어 역시 FDA의 입장 변화를 주장하며 이번 분기 내 FDA와 회의를 앞두고 있다.

유니큐어 측은 이번 회의를 "규제 경로 논의가 아닌 기술적 회의"라고 선을 그었지만, 시장의 기대감은 커지고 있다. 투자은행 리링크 파트너스는 유니큐어가 설득력 있는 4년 추적 데이터를 제시한다면 "FDA가 입장을 바꿀 기회"가 될 수 있다고 분석했다. 유니큐어는 올 3분기 AMT-130의 4년 장기 데이터를 발표할 예정이다.