동물실험 시대 저무나…FDA, 줄기세포 '공식 도구' 인정

신약개발 패러다임이 동물실험에서 인간 유래 모델로 전환하는 가운데, 줄기세포 기술이 미국 규제당국의 공식 '신약개발 도구(DDT)'로 인정받는 절차에 돌입했다.

7일 생명공학정책연구센터는 과학저널 '사이언스'를 인용해, 신약개발 산업이 기존 동물실험 중심에서 인간 중심의 정밀 모델로 구조적 전환을 맞고 있다고 밝혔다. 이는 전임상 단계에서 유망했던 후보물질의 90% 이상이 인체 반응 차이로 임상시험에서 실패하는 현실 때문이다.

특히 항체-약물 접합체(ADC), 표적 단백질 분해제(TPD) 등 신규 모달리티 약물은 동물에게는 없는 인간 고유 분자를 표적하는 경우가 많다. 이로 인해 동물실험의 예측력 한계가 더욱 명확해지면서 동물실험을 대체할 '새로운 접근방법론(NAMs)'의 중요성이 커졌다.

이에 미국 식품의약국(FDA)은 2020년 혁신적 신약개발 도구에 공식 자격을 부여하는 'ISTAND 프로그램'을 출범했다. 2022년에는 동물실험 의무 조항을 삭제한 'FDA 현대화법 2.0'을 제정하며 NAMs 활용을 공식화했다.

올해 들어서는 최초의 '줄기세포 유래 분석법'이 ISTAND 자격 부여 프로세스에 공식 수용되는 성과가 나타났다. 이는 줄기세포 기술이 단순 연구 도구를 넘어 규제기관이 공인하는 표준 도구로 격상되고 있음을 의미한다.

보고서는 환자의 유전 정보를 정밀하게 재현하는 유도만능줄기세포(iPSC) 기술과 인공지능(AI)의 결합이 '디지털 트윈' 환경을 구축할 것으로 전망했다. 이를 통해 인간 생리학에 기반한 고효율·저비용의 차세대 신약개발이 가능해질 것으로 기대된다.