100% 완전관해 그 약, FDA 승인 임박…수술 없는 직장암 치료 시대

GSK의 면역항암제 '젬퍼리'가 특정 직장암 환자 대상 임상 2상에서 성공적인 결과를 내놓으며 수술 없는 치료 시대의 기대감을 높이고 있다.

GSK는 13일(현지시간) 불일치 복구 결함/고빈도 현미부수체 불안정성(dMMR/MSI-H)을 동반한 국소 진행성 직장암 환자 대상 임상 2상(AZUR-1) 중간 분석에서 1차 평가지표를 충족했다고 밝혔다.

이번 임상에서 젬퍼리는 12개월 시점에 유의미하고 지속적인 임상적 완전관해율(cCR)을 보였다. GSK는 구체적인 수치를 공개하지 않았으나, 기존 표준치료법 대비 상당한 개선을 확인했다고 설명했다.

현재 국소 진행성 직장암의 표준치료는 항암화학요법, 방사선 치료 후 수술을 진행하는 방식이다. 이 과정에서 환자들은 인공항문(장루)을 평생 사용하거나 생리적 기능 장애, 불임 등 삶의 질에 큰 영향을 받을 수 있다.

헤샴 압둘라 GSK 항암 연구개발 글로벌 총괄은 성명을 통해 "이번 데이터는 젬퍼리가 dMMR/MSI-H 국소 진행성 직장암 치료 패러다임을 바꿀 가능성을 뒷받침한다"며 "일부 환자들이 암의 징후 없이 기존 치료를 피할 수 있음을 보여줬다"고 말했다.

GSK는 이 결과를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)에 가속승인을 신청할 계획이다. dMMR/MSI-H 직장암은 전체 직장암의 5~10%를 차지하는 소수 암종이다.

젬퍼리의 해당 적응증은 2022년 미국 메모리얼 슬론 케터링 암센터(MSKCC) 연구진이 소규모 임상에서 100%의 완전관해율을 보고하며 뉴욕타임스 등 주요 외신의 주목을 받았다. 해당 연구는 2024년 42명의 환자에서 100% 완전관해율을 유지한 것으로 업데이트됐다.

이 초기 데이터를 근거로 GSK는 2023년 FDA 항암제자문위원회로부터 단일군 임상 데이터로 가속승인을 신청하는 경로에 대해 8대 5의 긍정적 의견을 얻었다. 다만 당시 자문위원들은 12개월보다 긴 장기 추적 데이터를 선호한다고 밝혔다.

한편, GSK는 dMMR/MSI-H 절제 가능 대장암 환자를 대상으로 한 임상 3상(AZUR-2)도 진행 중이다. 젬퍼리와 머크(MSD)의 '키트루다'는 이미 전이성 dMMR 고형암에 대해 암종 불문 허가를 보유하고 있다.