매출 1조 기대주…두 번 퇴짜 맞고 FDA 문턱 넘었다

레플리뮨(Replimune)이 두 번의 고배 끝에 개발한 흑색종 치료제가 마침내 미국 식품의약국(FDA)의 허가 관문을 통과했다.

6일(현지시간) 바이오파마 다이브에 따르면 FDA는 레플리뮨의 항암바이러스 치료제 '투드리퀘브'(Tudriqev, 성분명 RP1)를 가속 승인했다. 이 치료제는 브리스톨마이어스스큅(BMS)의 '옵디보'와 병용해 PD-1 면역관문억제제 치료 후에도 암이 진행된 진행성 흑색종 환자에게 사용된다.

투드리퀘브는 유전자 조작을 거친 용해성 바이러스로, 종양에 직접 주사하는 방식이다. 바이러스가 종양 내에서 복제하며 암세포를 파괴하고, 이 과정에서 면역 자극 단백질을 방출해 치료 효과를 낸다.

이번 승인은 가속 승인으로, 현재 진행 중인 3상 임상시험 성공 여부에 따라 정식 허가가 결정된다. 해당 임상은 2027년 말 결과 발표를 목표로 투드리퀘브-옵디보 병용요법을 PD-1 억제제 또는 화학요법과 비교 평가하고 있다.

허가의 근거가 된 단일군 임상시험에서는 투드리퀘브-옵디보 병용요법으로 환자의 약 25%에서 종양 반응이 나타났으며, 반응 지속기간 중앙값은 14개월을 약간 웃돌았다.

앞서 FDA 심사관들은 자문위원회 회의 전 공개한 자료에서 레플리뮨의 임상 설계와 반응 측정 방식에 의문을 제기하며 투드리퀘브의 실제 효과를 구분하기 어렵다고 지적했다. 하지만 자문위원회는 치료 옵션이 거의 없는 환자군에서 확인된 신호가 승인을 뒷받침하기에 충분하다며 다수결로 승인을 권고하며 상황을 반전시켰다.

이번 승인은 레플리뮨에게 중요한 전환점이 될 전망이다. 회사는 앞서 세 번째 반려 시 투드리퀘브 개발을 중단할 수 있다고 경고한 바 있다. 리링크 파트너스의 다이나 그레이보쉬 애널리스트는 투드리퀘브의 연간 최고 매출을 6억1800만달러(약 9270억원)로 예측했으며, 월가에서는 최대 10억달러(약 1조5000억원)에 이를 것으로 보고 있다.

카림 미카일 FDA 생물의약품평가연구센터(CBER) 센터장 대행은 "PD-1 차단 요법에 더는 반응하지 않는 진행성 흑색종 환자의 예후는 비관적이며 선택지가 매우 제한적이었다"며 "이들을 치료하는 임상의들은 이러한 시급성을 직접적으로 알고 있다"고 말했다.