펩젠 주가 163% 폭등…근긴장성 이영양증 신약 '스플라이싱 교정' 기대

펩젠(PepGen)의 근긴장성 이영양증 1형(DM1) 신약 후보가 2상 시험에서 기대 이상의 결과를 내면서 회사 주가가 하루 만에 두 배 이상 뛰었다.

10일(현지시간) 피어스바이오텍에 따르면 펩젠은 진행 중인 2상 '프리덤2-DM1' 시험에서 PGN-EDODM1의 10㎎/㎏ 다회 증량 투여군 데이터를 공개했다. 이 후보물질은 희귀 근육 질환인 DM1의 근본 분자 기전을 치료하기 위해 올리고뉴클레오타이드를 전달하는 약물이다.

13주 차에 정맥 투여를 받은 참가자 6명의 평균 스플라이싱 교정률은 46.5%로 집계됐다. 5명은 교정률이 20%를 넘었고 4명은 50%를 웃돌았다. 위약군 4명의 평균 교정률은 6.8%였다.

구겐하임증권 분석가들은 투자자 메모에서 이번 데이터가 "잠재적으로 스플라이싱의 새로운 기준점"이 될 수 있다고 평가했다. 이들은 다인테라퓨틱스(Dyne Therapeutics)가 자사 DM1 후보 DYNE-101의 1/2상에서 보고한 평균 교정률 25%와 비교했다.

이날 펩젠 주가는 전날 종가 2.39달러에서 163% 급등한 6.28달러로 장 초반 거래됐다. 다인의 주가는 소폭 하락 출발했다.

펩젠은 스플라이싱 용량 반응도 확인했다. 10㎎/㎏ 용량이 5㎎/㎏보다 더 깊고 일관된 교정 결과를 보였다는 설명이다. 회사는 12.5㎎/㎏ 투여군 등록을 마쳤으며 내년 상반기 첫 임상 결과를 발표할 계획이다.

제임스 맥아더 펩젠 최고경영자(CEO)는 애널리스트 콘퍼런스콜에서 12.5㎎/㎏ 용량에서 "스플라이싱과 기능적 결과에 대한 영향 측면에서 의미 있는 개선"이 나타날 수 있다고 말했다.

분석가들은 이번 결과의 강점으로 누적 신장 독성 증거가 없다는 점과 여러 기능 평가 지표의 긍정적 추세를 꼽았다. 근육 증상을 객관적으로 측정하는 비디오 손 펴기 시간은 13주 차에 4.3초, 16주 차에 3.9초 개선됐다.

회사는 악력과 균형, 보행, 이동성 평가에서도 개선을 보고했다. 맥아더 CEO는 PGN-EDODM1이 스플라이싱과 단백질 발현을 회복함에 따라 "이 질환을 앓는 사람들에게서 새로운 근육과 새로운 기능이 발달할 것"이라고 기대했다.