"CAR-T, 혈액암 넘어 고형암·자가면역질환으로"…제조 방식도 전환

키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제가 혈액암을 넘어 고형암과 자가면역질환으로 적용 범위를 넓히고 있다.

국가생명공학정책연구센터가 10일 발간한 보고서(BioINpro Vol.209)에 따르면, 2026년 6월 중국에서 고형암을 적응증으로 하는 세계 최초의 CAR-T 치료제가 허가를 받았다. 자가면역질환을 대상으로 한 CAR-T는 허가 신청 단계에 이르렀다.

2017년 미국 식품의약국(FDA)이 최초의 CAR-T 치료제 킴리아(Kymriah)를 승인한 이후, 이 치료제는 재발·불응성 B세포 림프종과 급성 림프모구백혈병 등 혈액암 치료 판도를 바꿔 놓았다. 국내에서도 2026년 4월 국내 기업이 개발한 첫 CAR-T 치료제가 품목허가를 받았다.

고형암에서 성과를 낸 것은 위암·위식도접합부암을 표적으로 한 satri-cel이다. 이 제품은 정상 위 점막에서는 밀착연접에 가려 있다가 종양화 과정에서 노출되는 CLDN18.2 항원을 표적으로 삼았다. 2차 이상 치료에 실패한 환자 156명을 대상으로 한 2상에서 무진행생존이 표준치료군보다 유의하게 개선됐다.

자가면역질환 영역에서는 CD19 CAR-T인 miv-cel이 강직인간증후군 등록 임상에서 26명 전원이 단회 투여를 받았고, 1차 평가변수인 보행 속도가 유의하게 개선됐다. 승인될 경우 자가면역질환 최초의 CAR-T 치료제가 된다.

다만 적용 범위 확대는 새로운 위험도 동반했다. 2026년 8월 글로벌 제약사 두 곳이 자가면역질환 CAR-T 임상을 안전성 문제로 중단했고, 한 곳에서는 면역효과세포 관련 혈구탐식성 림프조직구증식증 유사 증후군(IEC-HS)으로 3명이 사망했다.

보고서는 원인 후보로 제조 기간 단축을 위해 도입한 신속 배양 공정이 제기됐다고 전했다. 세포치료제에서 공정은 제품을 만드는 수단이 아니라 제품 특성을 규정하는 요소라는 설명이다.

제조 방식도 변화하고 있다. 환자 자신의 세포를 쓰는 자가유래 방식은 수 주의 제조 기간과 높은 비용, 품질 편차를 수반한다. 이를 넘어 건강한 공여자 세포나 유도만능줄기세포(iPSC)를 활용한 범용(off-the-shelf) 플랫폼이 주목받고 있다.

더 나아가 세포를 체외에서 만들지 않고 체내에서 직접 생성하는 방식도 등장했다. CAR 유전자를 담은 벡터나 지질나노입자(LNP)를 환자에게 투여해 체내 면역세포를 그 자리에서 CAR 발현 세포로 만드는 것이다. 글로벌 제약사들은 2025년 이후 관련 기업을 잇달아 인수하며 차세대 플랫폼 확보 경쟁에 나섰다.

보고서는 국내 과제로 표적·적응증의 편중, 제조공정 확립, 원부자재 국산화, 규제 기준 정립, 지불 체계 마련을 꼽았다. 배지·사이토카인·자성비드 등 핵심 원부자재는 대부분 수입에 의존하고, 체내 생성 방식에 대한 규제 기준도 아직 정해지지 않았다고 지적했다.

보고서는 표적 세포치료제 제조공정 표준화와 핵심 원부자재 국산화 지원사업을 정책제안으로 제시했다. 제2차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 기본계획(2026~2030)은 2030년까지 임상연구·치료계획 승인 누적 150건 이상과 국내 개발 첨단바이오의약품 5개 이상을 목표로 설정했다.