네이처셀 '조인트스템' 소송 승소에도 약효 논란 여전

네이처셀의 무릎 골관절염 세포치료제 '조인트스템'이 행정소송 1심에서 승소했지만, 약효를 둘러싼 과학적 논란은 여전히 해소되지 않고 있다.

2026년 7월 9일 서울행정법원은 알앤엘재생의학연구소가 식품의약품안전처장을 상대로 낸 조인트스템 품목허가 반려처분 취소 소송에서 원고 승소 판결을 내렸다. 재판부는 승인된 임상 3상 계획에 따라 1차 평가지표의 통계적 유의성이 확인된 이상, 명확한 법령 근거 없이 기존 치료제 대비 우월성을 요구하며 허가를 반려한 것은 부당하다고 판단했다.

이에 고무된 네이처셀 주주 130명은 오유경 식약처장과 심의위원 등을 직무유기·직권남용 혐의로 서울경찰청에 재고발했다.

그러나 법정 승리와 형사고발 공세는 약효의 실체적 유효성 논란과 분리해 봐야 한다는 지적이 나온다. 통계적 유의성은 대조군과의 차이가 우연일 확률이 낮다는 뜻일 뿐, 환자가 체감하는 치료 효과의 크기인 임상적 유의성을 온전히 증명하지는 못한다.

실제 조인트스템의 국내 임상 3상에서 통증완화척도(VAS)는 투여군이 25.2점 개선될 때 위약군도 15.5점 개선됐다. 무릎 증상평가지수(WOMAC) 역시 투여군 21.7점, 위약군 14.3점으로 두 군 간 실질적 격차는 크지 않았다.

수천만 원의 비용 부담을 안기는 침습적 자가 세포치료제가 보존적 치료나 위약 효과를 뚜렷하게 압도하지 못했다는 당국의 지적이 나온 배경이다.

중증 무릎 퇴행성관절염의 근본적 치료를 내세웠지만, 6개월 추적 시점의 자기공명영상(MRI) 분석에서 위약군 대비 연골 결손의 구조적 개선 차이도 입증하지 못했다. 미국 식품의약국(FDA)과 국제의약품규제조화위원회(ICH) 지침 역시 유효성 심사 시 단순한 통계적 p값뿐 아니라 효과 크기의 임상적 의미를 종합 평가하도록 요구한다.

법원의 판단이 규제 체계의 기본 틀을 간과했다는 지적도 제기된다. 사법부가 행정 처분의 절차적 위법성을 다툴 수는 있으나 의약품 허가권을 직접 부여할 권한은 없다. 식약처는 2026년 7월 30일 서울행정법원에 즉각 항소장을 제출했다.

의약품 품목허가는 국민 건강과 직결된 전문적·기술적 판단 영역인 만큼, 상급심에서 규제기관의 심사 재량을 폭넓게 인정해 1심 판결을 뒤집을 가능성도 배제할 수 없다. 설령 대법원에서 거부 처분 취소가 확정되더라도 허가 심사 권한은 여전히 식약처에 있다.

미국 FDA로부터 첨단재생의학치료제(RMAT)와 혁신적치료제(BT) 지정을 받았다는 점을 들어 국내 규제를 비판하는 시각도 근거가 취약하다는 지적이 나온다. 이들 제도는 초기 임상에서 가능성을 보인 후보물질의 심사 절차를 단축하고 개발을 지원하는 신속 개발 프로그램일 뿐, 약효를 최종 공인하거나 시판 허가를 약속하는 장치가 아니다.

결국 조인트스템이 상용화 문턱을 넘으려면 환자의 연골을 실질적으로 재생하고 뚜렷한 임상적 개선을 보인다는 과학적 데이터를 스스로 증명해야 한다는 게 핵심 과제로 남는다.