GC녹십자 뇌실치료제 국내 첫 허가…"약가·수술 장벽 남아"

GC녹십자가 중추신경계 증상을 동반한 헌터증후군 치료제 '헌터라제아이씨브이주'의 국내 품목허가를 획득했다. 혈뇌장벽을 통과하지 못해 뇌 손상을 방치할 수밖에 없던 환자에게 국내 최초로 뇌실 직투여 치료 길이 열렸다.

GC녹십자는 30일 식품의약품안전처로부터 해당 치료제의 품목허가를 받았다고 밝혔다. 헌터증후군은 남아 10만~15만 명 중 1명꼴로 발생하는 희귀 유전질환이다. 글리코사미노글리칸이 분해되지 못하고 체내에 쌓여 신체 기형과 장기 비대, 골격 이상 등을 일으킨다.

환자의 약 3분의 2는 중추신경계 손상을 동반해 성장할수록 인지 기능이 심각하게 퇴행하고 행동 장애가 나타난다. 기존 사노피의 엘라프라제나 GC녹십자의 정맥주사형 헌터라제는 간·비장 등 전신 장기 증상 개선에는 효과를 보였지만 뇌를 보호하는 혈뇌장벽을 넘지 못했다.

이번에 승인된 제품은 환자 머리에 오마야 저장소와 같은 특수 디바이스를 피하 삽입한 뒤 카테터를 통해 뇌실 내부로 약물을 월 1회 직접 주입하는 방식이다. 혈관을 거치지 않고 중추신경계에 효소를 공급해 뇌 조직 내 대사 잔류 물질인 헤파란 황산의 축적을 막는다.

임상적 근거는 일본 등 선행 허가 국가의 장기 데이터에서 확인됐다. 일본 임상 1·2상 시험에서 투여 환자의 뇌척수액 내 헤파란 황산 수치는 투여 전 대비 100주 차에 40~80%가량 감소했다. 이후 5년 장기 추적에서도 수치가 낮게 유지되며 인지 기능 퇴행이 지연되거나 일부 환자에서 개선 양상이 나타났다. 국내에서도 연장 임상을 통해 최소 4년간 추적 관찰이 이어지고 있다.

다만 상용화에는 허들이 남아 있다. 뇌실투여 방식은 소아 환자의 머리에 외과적 수술로 약물 주입 장치를 심어야 해 감염이나 기계적 폐색 등 합병증 위험이 따른다. 신경외과 협진 인프라를 갖춘 상급종합병원 중심으로 처방이 제한될 수밖에 없다. 중추신경계만으로는 치료가 완결되지 않아 기존 정맥주사 제형과 병용해야 하는 점도 환자와 보호자의 부담을 키운다.

가장 큰 변수는 건강보험 급여 진입과 약가 산정이다. 연간 수억 원에 달하는 정맥주사형 효소대체요법에 뇌실투여 제형까지 더하면 환자 1인당 연간 총치료비가 크게 늘어난다. 비급여 상태에서는 자비 부담이 사실상 불가능해 건강보험심사평가원의 경제성 평가와 위험분담제 적용 여부가 실제 접근성을 좌우한다. 국내 환자 수가 수십 명 수준인 초희귀질환이라도 보험 재정 당국과의 약가 협상은 진통을 겪을 가능성이 크다.

글로벌 경쟁도 변수다. GC녹십자는 일본·러시아·페루·대만에서 이미 품목허가를 받아 시장을 선점해 나가고 있다. 다만 글로벌 빅파마들은 카테터 삽입 수술 없이 정맥주사만으로 혈뇌장벽을 통과하는 수용체 매개 전달 플랫폼 기술 개발에 집중하고 있다. 수술이 필요 없는 차세대 정맥투여형 치료제가 상용화되기 전에 국내 급여 등재를 마무리하고 수술 안정성에 대한 신뢰를 확보할 수 있을지가 성패를 가를 전망이다.