희귀·난치질환 치료제 5종 11월부터 건보 적용…환자 부담 대폭 완화

보건복지부가 11월 1일부터 희귀·난치성 질환 치료제 5종에 건강보험을 신규 또는 확대 적용한다.

보건복지부는 29일 건강보험정책심의위원회 심의를 거쳐 이같이 결정했다고 밝혔다. 이에 따라 그간 비급여로 환자가 전액 부담했던 치료제들의 본인부담률이 희귀질환자 10%, 암환자 5% 수준으로 낮아진다.

저인산혈증성 구루병 및 골연화증 치료제 '크리스비타주사액'은 보험 적용 대상이 소아에서 성인까지 확대된다. 이 질환은 체내 인산 부족으로 뼈가 제대로 자라지 못하거나 약해지는 초희귀질환으로 성인 유병률이 인구 100만 명당 6.7명에 불과하다.

그간 크리스비타주사액은 소아에게만 보험이 적용돼 환자가 성인이 되면서 치료가 중단되거나 성인기에 증상이 나타난 환자는 치료를 받지 못하는 경우가 있었다. 이번 확대로 치료 사각지대가 해소될 전망이다.

제1형 원발성 고옥살산뇨증 치료제 '옥스루모주'는 새롭게 보험이 적용된다. 이 질환은 유전자 결함으로 간의 옥살산 대사에 이상이 생겨 옥살산이 과다 생성되는 초희귀질환으로 유병률은 인구 100만 명당 1~3명 수준이다.

해당 질환은 칼슘옥살산 결석과 혈뇨, 신장 석회화 등을 유발하고 반복적인 신장 손상으로 말기 신부전까지 진행될 수 있으나 간·신장 이식 외에는 근본적 치료제가 사실상 없었다. 이번 적용으로 되돌릴 수 없는 신장 손상을 조기에 억제할 것으로 기대된다.

치료저항성 우울증 치료제 '스프라바토나잘스프레이'도 보험 적용 대상에 포함됐다. 최소 2개 이상의 다른 항우울제에 반응하지 않는 중등도 이상 주요 우울장애 환자가 대상이다.

국내 성인의 주요 우울장애 유병률은 약 5%이며 이 중 최대 30%가 치료저항성 우울증으로 추산되지만 치료제가 사실상 없었다. 이 환자군은 일반인 대비 자살 위험이 20배, 일반 우울증 환자 대비 7배 높은 것으로 알려져 조기 개입이 가능해질 전망이다.

난치성 뇌전증 환자에게는 국산 신약 '엑스코프리정'이 새로 보험 적용된다. 뇌전증 환자의 약 30%는 기존 약물로 증상 조절이 어려워 새로운 치료 선택지가 제공된다는 의미가 있다.

엑스코프리정은 국산 신약임에도 해외 출시가 먼저 이뤄져 수년간 환자들이 해외에서 약을 수입해 복용해야 했다. 이번 적용으로 난치성 뇌전증 환자의 경제적·물리적 부담이 줄어든다.

IDH1 변이 양성의 국소 진행성 또는 전이성 담관암 치료제 '팁소보정'도 보험 적용된다. 담관암은 초기 진단이 어렵고 전이가 쉬워 5년 상대 생존율이 29.0%로 전체 암 평균 73.7%의 절반에도 못 미친다.

전체 담관암 환자의 10~20%에서 발견되는 IDH1 변이 환자는 전통적 화학요법 외에 보험 적용이 되는 표적 항암제가 없어 1차 치료 이후 치료 접근성이 떨어졌다. 팁소보정 적용으로 의료비 부담 경감과 치료 공백 해소가 예상된다.

이형훈 보건복지부 제2차관은 "환자 수가 적어 사회적 관심이 부족했던 희귀질환자와 기존 약으로 효과를 보지 못하던 난치질환자에게 실질적인 치료 기회가 보장되길 바란다"며 "국민 누구나 질환 치료에서 소외받지 않도록 희귀·난치질환 치료제에 대한 건강보험 보장성을 지속 강화하겠다"고 밝혔다.