렉세오, 맨틀 830만달러 인수…희귀질환 치료제 확대

미국 바이오기업 렉세오 테라퓨틱스가 맨틀 테라퓨틱스를 인수해 프리드라이히 운동실조증(FA) 치료제 포트폴리오를 확대한다.

22일(현지시간) 미국 바이오 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 렉세오는 맨틀을 선급금 830만달러(약 111억원)에 인수하기로 합의했다. 여기에 단계별 성과금 1300만달러가 더해지면 계약 규모는 최대 2130만달러에 이를 수 있다.

이번 인수로 렉세오는 FA 자산 4건을 확보한다. 핵심은 임상 단계 경구용 복합제 LX3010(옛 MTL-104)이다. 렉세오에 따르면 환자 11명을 대상으로 한 초기 임상에서 이 약물은 수정 프리드라이히 운동실조증 평가척도(mFARS) 점수를 6점 개선했다. mFARS는 0~93점 척도로 측정된다.

FA는 균형 감각과 운동 조정 능력을 잃게 하는 유전성 퇴행성 다기관 질환이다. 미국에서는 5만명당 1명꼴로 발생하며, 환자의 80%는 심근병증을 앓는다고 렉세오는 설명했다.

인수 대상에는 전임상 자산 LX3030(MTL-707), LX3050(MTL-501), LX3070(MTL-801)도 포함됐다. 이들 자산은 모두 세포 내 에너지 생산과 철분 균형에 필요한 프라탁신 단백질을 표적으로 한다. FA는 FXN 유전자의 GAA 3염기 반복 확장으로 프라탁신 단백질이 부족해져 발생한다.

렉세오는 인수 완료 후에도 확보한 프로그램을 계속 평가할 계획이다. 2028년까지 운용 가능한 현금을 보유한 만큼 맨틀 프로그램 중 하나를 임상 개발 단계로 끌어올린다는 구상이다. 내년 초 프로그램 우선순위를 발표하고 2027년에는 차기 FA 개발 후보의 임상시험계획(IND)을 제출할 예정이다.

렉세오는 이와 함께 중추신경계 표적 FA 유전자치료제의 순차 투여를 지원하기 위한 전략적 협력 3건도 체결했다. 웨일 코넬 메디신과는 LX2006의 수조 내 투여를 평가하는 연구 계약을 맺었다.

또 비베 테라퓨틱스와는 면역억제 전략을 지원하는 IgG 분해 효소 VTX-PID의 독점 라이선스 옵션 계약을 체결했다. 아페르투라 진 테라피와는 혈액뇌장벽을 통과하는 새로운 캡시드에 대한 옵션 계약을 맺어 중추신경계로의 침습적 투여 부담을 줄일 수 있게 됐다.

이번 인수에도 렉세오의 최우선 과제는 기존 주력 후보인 LX2006이다. LX2006은 아데노부속바이러스(AAV) 기반 유전자치료제로, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신치료제 및 희귀의약품 지정을 받았다. 렉세오는 지난 8월 FA 심근병증 대상 LX2006의 핵심 임상시험을 개시했으며 2027년 하반기 주요 결과를 공개할 예정이다.

렉세오의 R. 놀런 타운센드 최고경영자(CEO)는 "맨틀 파이프라인과 새로운 연구 협력은 뇌에서 프라탁신을 회복하도록 설계된 상호 보완적 중추신경계 표적 치료 전략으로 기술 플랫폼을 넓힐 것"이라며 "이번 조치로 해당 질환 분야에서 리더십을 강화할 것"이라고 말했다.