바이오마린, 보조고주 누난증후군 개발 중단…"치료 환경 변화"

바이오마린이 희귀질환 치료제 보조고주(Voxzogo)의 누난증후군 적응증 개발을 중단한다.

16일(현지시간) 피어스파마에 따르면 바이오마린은 유전질환인 누난증후군 아동을 대상으로 한 보조고주 개발을 접기로 했다. 누난증후군은 키와 얼굴 특징, 심장 등에 영향을 미칠 수 있는 질환이다.

바이오마린은 증권신고서에서 이번 결정이 보조고주의 안전성이나 효능 때문이 아니라 "연구의 실행 가능성과 누난증후군 아동을 둘러싼 현재 치료 환경"과 관련됐다고 밝혔다.

보조고주는 왜소증의 일종인 연골무형성증 치료제로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 바이오마린은 이달 초 경증 왜소증인 연골저형성증 아동 대상 3상 임상시험에서 긍정적 결과를 확보하고 FDA에 적응증 확대를 신청했다.

누난증후군은 올해 들어 보조고주 파이프라인에서 빠진 첫 적응증이 아니다. 바이오마린은 올해 봄 터너증후군과 SHOX 결핍증, 아그레칸(ACAN) 결핍증 등 3개 적응증의 2상 임상시험 투약과 환자 등록을 중단했다.

당시 회사는 대퇴골두골단분리증(SCFE) 등 이상반응 보고를 중단 사유로 들면서도 누난증후군 임상시험은 예정대로 진행하겠다고 밝힌 바 있다.

이번 파이프라인 조정은 보조고주를 둘러싼 경쟁 구도 변화와 맞물린다. FDA는 지난 2월 아센디스의 연골무형성증 치료제 유비웰(Yuviwel)을 승인했다. 유비웰은 매일 주사하는 보조고주와 달리 주 1회 투여만으로 충분하다는 장점이 있다.

리링크파트너스 애널리스트들은 바이오마린이 새로 확보한 연골저형성증 적응증만으로는 유비웰에 따른 경쟁 손실을 상쇄하기 어려울 수 있다고 분석했다.

바이오마린은 지난달 특허 분쟁 합의로 일부 손실을 만회했다. 아센디스는 5개국에서 벌어진 특허 분쟁을 끝내는 조건으로 미국 순매출의 20%, 유럽연합과 브라질·한국 순매출의 18%를 로열티로 바이오마린에 지급하기로 했다.

바이오마린은 지난 8월 강한 환자 수요와 복약 순응도를 근거로 올해 보조고주 매출 전망치를 10억~10억5000만달러로 상향했다. 누난증후군 프로그램 중단 발표 이후 회사 주가는 3% 가까이 하락했다.