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드라베 증후군 치료제 임상 3상·제조 역량 확충에 투입 ETX101 임상 2상서 발작 78% 감소

구글 지원 바이오기업 인코디드 테라퓨틱스가 2억7500만달러(약 3685억원) 규모의 시리즈F 투자를 유치했다.
9일(현지시간) 피어스바이오텍에 따르면 신경계 질환에 주력하는 인코디드는 드라베 증후군 치료제 개발과 자체 제조 역량 확충을 위해 이번 투자금을 사용할 계획이다.
투자금은 SCN1A 유전자 변이로 발생하는 희귀 유전성 뇌전증인 드라베 증후군 영유아 환자를 대상으로 한 ETX101의 임상 3상(pivotal) 연구에 투입된다.
이번 라운드는 구글벤처스(GV)와 이름을 밝히지 않은 한 헬스케어 펀드가 공동 주도했으며, ARCH벤처파트너스, 재너스헨더슨인베스터스, RTW인베스트먼트, 소프트뱅크비전펀드 등이 참여했다.
투자금은 상업용 제조시설 구축과 함께 절단 후 신경종 통증을 겨냥한 AAV9 기반 마이크로RNA 유전자치료제 ETX301의 2027년 임상시험계획(IND) 제출에도 쓰인다.
인코디드는 지난 5월 ETX101의 임상 2상에서 첫 환자 투약을 시작했다. ETX101은 억제성 뉴런에서 SCN1A 유전자 발현을 높이도록 설계된 AAV9 기반 치료제다.
회사는 ETX101을 드라베 증후군의 근본 유전적 원인을 해결하는 최초의 1회성 치료제로 설명해 왔다.
인코디드는 2025년 2월 전체 직원의 29%를 감원해 임상 1·2상 자금을 마련했고, 이 같은 노력은 결실을 맺었다. 연말 기준 해당 연구에서 발작이 78% 감소한 것으로 나타났다.
카르틱 라마무르티 인코디드 최고경영자(CEO)는 "임상 3상 개발이 진행 중인 가운데 이번 자금 조달로 ETX101을 등록 단계로 끌어올릴 자원을 확보했다"고 밝혔다.
GV의 브렌던 불릭-설리번 제너럴파트너는 "ETX101의 임상 프로파일이 점점 더 설득력을 얻고 있다"며 "지속적인 발작 조절과 유망한 신경발달 신호가 혁신적 치료제로서의 잠재력을 뒷받침한다"고 평가했다.
드라베 증후군 치료제 시장에서는 경쟁도 치열하다. 바이오젠은 지난해 스토크 테라퓨틱스의 조레부너슨 미국 판권을 확보하며 1억6500만달러를 선지급했다.
조레부너슨은 SCN1A 유전자의 비변이 사본에서 기능성 NaV1.1 단백질 생성을 높이도록 설계된 안티센스 올리고뉴클레오티드다. 스토크와 바이오젠은 내년 중반 임상 3상 결과 발표를 예상하고 있다.

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