식약처, GIFT 심사에 환자경험자료 반영…표준 신청서 마련

희귀·중증질환 치료제의 신속 심사 제도인 글로벌 혁신제품 신속심사지원체계(GIFT) 지정 심사에 환자의 경험과 관점이 체계적으로 반영된다.

식품의약품안전처 소속 식품의약품안전평가원은 28일 '의료제품의 우선심사 지정신청 시 고려사항(민원인안내서)'을 개정했다고 밝혔다.

GIFT(Global Innovative product on Fast Track)는 생명을 위협하는 중대한 질환 또는 희귀질환 치료제 중 혁신성이 뛰어난 글로벌 혁신 의료제품을 신속하게 심사하는 제도다.

이번 개정은 식의약 안심과제의 일환으로 추진됐다. 임상시험 결과만으로는 충분히 파악하기 어려운 희귀·중증질환 환자의 증상, 기능 상태, 삶의 질, 치료 과정에서의 어려움 등 환자의 실제 경험자료를 GIFT 지정 단계에서 활용하기 위한 조치다.

민원인 안내서의 주요 개정 내용은 GIFT 지정 신청서에 환자경험자료 체크리스트를 신설한 것이다. 업체가 자료의 유형과 제출 여부 등을 표시하고 환자경험자료를 함께 제출할 수 있는 절차를 마련했으며, GIFT 지정 대상인 '심각한 중증질환'에 대한 상세 설명도 추가했다.

환자경험자료(Patient Experience Data, PED)는 질환이나 치료 과정에서 환자가 경험하는 증상, 기능 상태, 삶의 질, 치료 경험 등 환자의 경험과 관점을 파악하기 위해 수집된 자료를 말한다. 환자보고결과(PRO) 등 임상결과 평가자료, 환자선호도연구, 환자·보호자 인터뷰 등 질적연구, 환자참여활동을 통해 수집된 자료 등이 포함된다.

식약처는 그간 GIFT 지정 심사 시 질환의 중대성, 대체 가능한 의약품 유무 및 대체 가능한 의약품 대비 안전성·유효성 개선 여부 등을 중심으로 지정요건을 검토해 왔다. 이번 개정으로 업체가 환자경험자료를 추가로 제출하는 경우 희귀·중증질환의 중대성과 신청 품목의 유익성·위해성을 평가하는 데 참고자료로 활용할 수 있게 된다.

식약처는 이번 개정을 통해 업체가 GIFT 지정에 대한 이해도와 심사 예측성을 확보하는 데 도움이 될 것으로 기대했다. 또한 의약품의 사용 주체인 환자의 경험과 관점을 GIFT 지정 심사 과정에 체계적으로 반영하고, 희귀·중증질환 환자와 가족이 실제 체감할 수 있는 치료제가 신속하게 허가될 수 있도록 지원할 계획이다.

한편 환자경험자료 체크리스트에는 임상 결과 평가자료(환자 보고 결과, 관찰자 보고 결과, 임상의 보고 결과, 수행능력 결과), 환자선호도 연구, 질적 연구(환자·보호자 인터뷰, 포커스그룹 인터뷰 등), 환자참여활동 자료(환자동영상, 녹취록, 서면의견 등), 기타 자료(질병경과관찰연구, 설문조사연구 등)가 항목으로 담겼다.

자세한 내용은 식약처 대표 누리집(www.mfds.go.kr)의 '법령/자료 → 법령정보 → 공무원지침서/민원인안내서'에서 확인할 수 있다.