2년 만의 유전자 편집 IPO…'끄는' 기술로 콜레스테롤 정복

유전자 편집 분야에서 2년여 만에 기업공개(IPO)에 나선 스크라이브 테라퓨틱스가 영구적 유전자 변형 대신 유전자를 '끄는' 기술로 수백만명이 앓는 고콜레스테롤혈증 시장에 도전장을 냈다.

벤자민 오크스 스크라이브 테라퓨틱스 최고경영자(CEO)는 10일(현지시간) 바이오 전문매체 바이오파마 다이브와의 인터뷰에서 후성유전학적 편집 기술을 통해 회사의 경쟁력을 설명하고 향후 계획을 밝혔다.

스크라이브의 핵심 기술은 크리스퍼(CRISPR) 유전자 가위를 이용하지만, DNA를 영구적으로 절단·변경하는 대신 특정 유전자의 발현을 억제하는 '후성유전학적 소거(epigenetic silencing)' 방식이다. 첫 번째 파이프라인은 높은 콜레스테롤 수치와 관련된 유전자를 '끄는' 기전으로 작동한다.

오크스 CEO는 이 접근법을 '가장 진보했지만 수용 가능한(MAYA)' 원칙에 비유했다. 그는 "유전자 편집 치료에 대한 대중의 심리적 장벽을 고려할 때, 영구적인 변화보다 일시적으로 기능을 끄는 방식이 더 수용 가능성이 높다"고 설명했다.

스크라이브가 겨냥하는 고콜레스테롤혈증 시장은 이미 스타틴 계열 약물을 비롯해 다양한 치료제가 존재한다. 하지만 오크스 CEO는 이 시장의 진짜 문제가 약의 효능이 아닌 '인간 행동의 문제'라고 지적했다. 환자들이 수십 년간 매일 약을 복용해야 하는 어려움, 즉 낮은 복약순응도가 문제의 핵심이라는 것이다.

그는 "스타틴 복용 환자의 50~70%가 1년 안에 복용을 중단한다"며 "우리는 더 나은 약을 만드는 것을 넘어, 환자의 행동과 잘 맞는 약을 개발해 이 문제를 해결하려 한다"고 강조했다. 단회 투여로 장기간 효과를 내는 유전자 편집 치료제가 이 문제의 해법이 될 수 있다는 설명이다.

일라이 릴리, 버브 테라퓨틱스 등 다른 기업들도 유전자 편집 기술로 콜레스테롤 치료제를 개발 중이다. 이에 대해 오크스 CEO는 "경쟁이 아닌 시장 확대"라며 "저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 강하 치료가 필요한 환자의 30%만이 약물을 복용하고 있어 시장은 여전히 거대하고 기회가 많다"고 말했다.

스크라이브는 이번 IPO를 통해 임상 단계에 진입한 첫 번째 약물뿐만 아니라, 후속 심혈관 질환 파이프라인 개발에도 속도를 낼 계획이다. 오크스 CEO는 "궁극적으로 심혈관 질환 위험을 피하게 돕는 예방적 치료제를 만드는 것이 목표"라고 밝혔다.