노바티스 신약, 'Lp(a)' 낮췄는데…심혈관 예방 효과 없어

노바티스와 아이오니스 파마슈티컬스가 공동 개발한 RNA 신약이 대규모 임상시험에서 심혈관 질환 예방 효과를 입증하지 못했다.

5일(현지시간) 바이오파마 다이브에 따르면 펠라카르센은 지질단백질(a) 수치를 크게 낮췄음에도 심근경색·뇌졸중·사망 위험을 줄이지 못했다.

펠라카르센은 심장 질환과 연관된 것으로 알려진 단백질 입자인 지질단백질(a), 즉 'Lp(a)' 수치를 급격히 낮추도록 설계된 약물이다.

8000명 이상이 참여한 3상 임상시험에서 펠라카르센과 표준 치료를 병행한 집단은 표준 치료와 위약을 투여한 집단 대비 주요 심혈관 사건 위험을 낮추지 못했다.

노바티스는 이날 성명에서 구체적 수치를 공개하지 않았고, 결과는 향후 학술대회에서 발표될 예정이라고 밝혔다.

슈리람 아라디에 최고의료책임자(CMO)는 "기대했던 결과는 아니다"라면서도 이번 결과가 "향후 심혈관 관리 접근법을 알리는 데 도움이 될 수 있다"고 말했다.

미국심장협회(AHA)에 따르면 약 20%의 사람이 Lp(a) 수치가 높으며, 이들은 동맥에 유해한 플라크가 쌓일 가능성이 크다.

그러나 Lp(a) 수치는 식단이나 운동으로 조절되지 않고, 이를 낮출 수 있는 승인된 약물이 없어 의사들도 검사를 잘 하지 않는다.

펠라카르센은 Lp(a)를 낮추는 신약 후보군 중 가장 개발이 앞선 약물이었다.

윌리엄 블레어는 임상 성공 시 미국에서만 연간 최대 매출 60억달러(약 8조2800억원)에 이를 것으로 추정했다.

윌리엄 블레어의 마일스 민터 애널리스트는 이번 실패가 Lp(a) 저하 접근법의 심혈관 건강 효과에 의문을 제기하며 다른 진행 중인 임상시험에도 "상당한 위험"이 있다고 분석했다.

민터는 앞선 임상에서 펠라카르센이 24주 만에 Lp(a) 수치를 최대 80% 낮췄다며, 이번 연구에서도 이전과 비슷한 수준의 감소가 관찰됐다고 아이오니스 경영진과의 대화를 인용해 전했다.

그는 "더 깊은 Lp(a) 억제"를 노리는 접근법에 기회가 있을 수 있다고 덧붙였다.

일라이릴리, 암젠, 사일런스 테라퓨틱스 등은 유전자가 Lp(a)를 만들지 못하게 하거나 형성을 차단하는 다른 방식의 약물을 개발 중이다.

암젠의 약물은 중간 단계 시험에서 Lp(a)를 95% 이상 낮췄다.

제프리스의 데니스 딩 애널리스트는 연구 시작 시점의 Lp(a) 수치와 감소 폭, 임상적 이점 사이의 "상관관계"를 주목하겠다고 밝혔다.

딩은 "파헤쳐 볼 중요한 데이터가 될 것"이라고 말했다.